基石藥業宣佈avapritinib針對3線GIST的全球III期試驗在華完成最後一例患者入組

中國蘇州2019年12月11日 /美通社/ -- 基石藥業（蘇州）有限公司（以下簡稱「基石藥業」或「公司」，香港聯交所代碼：2616）宣佈，由公司合作夥伴Blueprint Medicines開發的在研產品avapritinib，在一項正在進行的全球III期臨床研究VOYAGER中完成了中國患者入組目標。此外，其全球患者入組目標也已達成。VOYAGER研究旨在評估相較目前的標準三線治療藥物瑞戈非尼，avapritinib用於三線或四線晚期胃腸道間質瘤（GIST）患者的療效和安全性。中國研究中心的首例患者用藥于2019年7月10日實現。

Blueprint Medicines 預計將於2020年第二季度公佈VOYAGER研究的主要臨床試驗資料。2019年8月，美國FDA已接受Blueprint Medicines關於avapritinib用於無論之前是否接受過治療的、攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST，及用於四線GIST的新藥上市申請。根據初步審批情況，Blueprint Medicines預計於2020年下半年向FDA遞交新適應症上市申請，用於三線GIST治療。基石藥業也計畫在2020年下半年同步向國家藥品監督管理局（NMPA）遞交avapritnib用於三線GIST治療的新藥上市申請。

GIST為發生於胃壁或小腸中的肉瘤，高發年齡為50-80歲。大約90%的GIST的發生與KIT或PDGFRA基因的突變導致的細胞生長失調有關。現有研究資料顯示，目前GIST的三線標準治療藥物瑞戈非尼的中位無進展生存期為4.8個月，客觀緩解率僅5%左右，而經三線治療失敗的GIST患者目前尚無已獲批的治療。因此對於三線及以後的GIST患者仍存在極大的未滿足臨床需求。

Avapritinib是一種在研的口服、強效、高選擇性的KIT和PDGFRA抑制劑。已公佈的臨床試驗資料顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）GIST和四線GIST患者中均顯示出令人鼓舞的抗腫瘤活性和良好的耐受性，目前針對這兩類患者尚無有效治療方法。

根據2019年11月在結締組織腫瘤學會（Connective Tissue Oncology Society ）年會上發佈的正在進行的I期NAVIGATOR試驗資料，截止至2018年11月16日： 

• 在43例可評估的PDGFRA外顯子18突變GIST患者中（包括38例PDGFRA D842V驅動的GIST患者），總緩解率為86%（1例患者待確認），中位緩解持續時間（DOR）未達到。 
• 在111例可評估的四線GIST患者中，總緩解率為22%（1例患者待確認），中位DOR為10.2個月。 
• Avapritinib耐受性良好，研究者報告的大多數不良事件為1級或2級。

基石藥業董事長兼首席執行官江甯軍博士表示：「很高興看到VOYAGER全球III期研究中國患者入組比我們預期更快完成，這也讓我們感受到了中國GIST患者急切的臨床需求。隨著趙萍女士正式加盟基石藥業，出任大中華區總經理兼商業化負責人，相信這位曾主導過多款知名藥物上市的資深醫藥行業經理人將進一步助推公司商業化進程。我對包括avapritinib在內的多款藥物在中國成功上市充滿了信心。」

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：「GIST是一種罕見病，能夠在不到4個月的時間內完成中國研究中心全部患者入組，離不開公司、研究者及合作夥伴等多方的通力合作。作為一款針對KIT及PDGFRA的高選擇性抑制劑，目前公佈的臨床試驗資料已顯示出它的治療潛力。目前，avapritinib還有一項針對晚期GIST患者的I/II期橋接註冊性試驗也正在中國開展。」

關於avapritinib

Avapritinib是一款在研的口服精准療法，可選擇性地有效抑制KIT和PDGFRA突變激酶。它是一種靶向於激酶活化構象的I型抑制劑。Avapritinib在KIT和PDGFRA突變的胃腸道間質瘤（GIST）中顯示了廣泛的抑制作用，並對啟動環突變活性最強，而目前批准的GIST療法不能抑制啟動環的突變。與現有的其他酪氨酸激酶抑制劑相比，avapritinib對KIT和PDGFRA的選擇性明顯高於其他激酶抑制劑。

Blueprint Medicines率先開發avapritinib，用於治療晚期GIST、晚期系統性肥大細胞增多症（SM）以及惰性和冒煙型SM。美國FDA已經授予avapritinib兩個突破性療法認證，一個用於治療PDGFRA D842V基因驅動的GIST，一個治療晚期SM，包括侵襲性SM亞型、伴隨相關血液腫瘤的SM和肥大細胞白血病。

基石藥業與Blueprint Medicines達成獨家合作和授權，獲得了包括avapritinib在內的三種藥物在大中華區的獨家開發和商業化授權。Blueprint保留在世界其他地區開發及商業化avapritinib的權利。

關於基石藥業

基石藥業（HKEX: 2616）是一家生物製藥公司，專注于開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精准治療藥物，以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立于2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前5款後期候選藥物正處於關鍵性臨床試驗。憑藉經驗豐富的管理團隊、豐富的管線、專注于臨床開發的業務模式和充裕資金，基石藥業的願景是通過為全球癌症患者帶來創新腫瘤療法，成為全球知名的中國領先生物製藥公司。

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