基石藥業合作夥伴Blueprint Medicines公佈pralsetinib的主要臨床試驗資料並啟動向美國FDA遞交針對RET融合非小細胞肺癌的新藥上市滾動申請

中國蘇州2020年1月15日 /美通社/ -- 基石藥業（蘇州）有限公司（以下簡稱「基石藥業」，香港聯交所代碼：2616）的合作夥伴Blueprint Medicines，于2020年1月8日公佈了經過獨立中心評估的pralsetinib治療RET融合非小細胞肺癌（NSCLC）的主要研究資料。這些來自正在進行的I/II期ARROW研究資料顯示，pralsetinib在既往接受過含鉑化療的RET融合NSCLC患者中，客觀緩解率（ORR）為61%，且緩解可持續，至資料截止日期，中位元緩解持續時間（DOR）尚未達到。Pralsetinib是一款由Blueprint Medicines開發的口服（每日一次）、強效和高選擇性的針對RET變異（包括預測的耐藥突變）的在研靶向藥物。

此外Blueprint Medicines還宣佈公司已經著手向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交pralsetinib用於治療RET融合NSCLC的新藥上市滾動申請(rolling NDA)，預計將在2020年第一季度完成針對該適應症的新藥上市申請提交工作。Blueprint Medicines還計畫在2020年第二季度向FDA提交pralsetinib用於治療既往接受過多激酶抑制劑治療的RET突變甲狀腺髓樣癌的新藥上市申請。

基石藥業與Blueprint Medicines達成獨家合作和授權，獲得了pralsetinib、avapritinib和fisogatinib三款藥物在大中華區的獨家開發和商業化授權。Blueprint Medicines保留在世界其他地區開發及商業化這三款藥物的權利。

I/II期ARROW研究中RET融合NSCLC佇列的主要資料

I/II期ARROW研究的臨床資料將用於支援pralsetinib治療RET融合NSCLC的美國新藥上市申請。該申請的註冊終點包括ORR，及根據1.1版實體瘤療效評估標準（RECIST 1.1）和獨立中心影像學評估確認的DOR。

接受pralsetinib治療的患者主要療效資料經過了根據RECIST 1.1標準的評估和獨立中心盲評確認。所有患者均接受了每日一次400mg的推薦劑量。 

截止2019年11月18日的資料顯示，在80例既往接受過含鉑化療治療的RET融合NSCLC患者中，經獨立中心評估確認的ORR為61% (95%CI: 50-72%) ，兩例有待確認；在95%的患者中觀察到了影像學腫瘤縮小，其中14%患者達到目標腫瘤的完全緩解。至資料截止，中位元DOR尚未達到（95%CI：11.3個月，無法估算）。

在26例初治RET融合NSCLC患者中， 經過獨立中心評估（所有緩解都被確認）的ORR為73% (95% CI：52-88%)，其中12%的受試患者達到完全緩解。在所有這些患者中均觀察到影像學腫瘤縮小。

研究的主要安全性資料與之前公佈的資料一致。Pralsetinib的耐受性良好，治療中出現的不良事件（AEs）大多為1至2級。在ARROW研究中，所有接受了每日一次400mg推薦劑量治療的患者中(N=354)，只有4%的患者由於與治療藥物相關的不良事件停止治療。

Blueprint Medicines將在今年某個醫學會議上公佈本研究的完整資料。

計畫開展針對pralsetinib 用於治療初治RET融合非小細胞肺癌的III期AcceleRET Lung研究

此外，Blueprint Medicines還計畫在2020年1月啟動 III期AcceleRET Lung研究的第一個臨床研究中心。AcceleRET研究的主要目標為評估pralsetinib相比含鉑化療或含鉑化療聯合pembrolizumab，用於一線治療RET融合NSCLC的延長無進展生存期（PFS）的潛力。

AcceleRET是一個全球隨機臨床試驗，將入組大約250例未接受過系統療法治療的晚期或轉移性RET融合NSCLC患者。患者將被隨機入組接受pralsetinib治療，或接受由研究者選定的含鉑化療或含鉑化療聯合pembrolizumab的治療。該研究的主要終點為PFS，次要終點包括總生存期、ORR和DOR。患者可就近接受檢測，以確認是否攜帶RET融合。同時，出現疾病進展的對照組患者也可以轉入pralsetinib治療組。本研究將在北美、歐洲和亞洲的多個臨床研究中心進行。

關於pralsetinib

Pralsetinib是一種口服（每日一次）、高效和高選擇性的靶向致癌性RET變異的在研藥物。Blueprint Medicines正在進行pralsetinib的臨床開發，用於治療RET變異的非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌和其他實體瘤患者。美國FDA已經授予pralsetinib突破性療法認定，用於治療經含鉑化療進展的RET融合非小細胞肺癌、和需要系統治療且沒有可替代治療方案的RET突變甲狀腺髓樣癌患者的治療。

Pralsetinib是由Blueprint Medicines的研究團隊依據其專有化合物文庫所設計的。在臨床前研究中，pralsetinib針對最常見RET基因融合、啟動突變和耐藥突變始終表現出次納摩爾水準的效價。其中，相比VEGFR2, pralsetinib對RET的選擇性有90倍提高。此外，pralsetinib對RET的選擇性與已批准的多激酶抑制劑相比有顯著提高。通過抑制原發和繼發突變，pralsetinib有望克服和預防臨床耐藥性的發生。這種治療方法預期可以在攜帶不同RET變異的患者中實現持久的臨床緩解，且具有良好的安全性。

關於基石藥業 

基石藥業（HKEX: 2616）是一家生物製藥公司，專注于開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精准治療藥物，以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立于2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前5款後期候選藥物正處於關鍵性臨床試驗。憑藉經驗豐富的管理團隊、豐富的管線、專注于臨床開發的業務模式和充裕資金，基石藥業的願景是通過為全球癌症患者帶來創新腫瘤療法，成為全球知名的中國領先生物製藥公司。 

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基石藥業前瞻性申明 

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消息來源: 基石藥業

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