百濟神州在第62屆美國血液學會（ASH）年會上公佈百悅澤®（澤布替尼）用於治療邊緣區淋巴瘤2期臨床試驗及慢性淋巴細胞白血病或小淋巴細胞淋巴瘤3期臨床試驗數據

MAGNOLIA 2期臨床試驗初步數據表明澤布替尼用於治療復發/難治性邊緣區淋巴瘤患者高度有效

SEQUIOIA 3期臨床試驗C組結果表明澤布替尼用於治療染色體17p缺失的初治慢性淋巴細胞白血病或小淋巴細胞淋巴瘤患者的總緩解率近95%且能夠保持無進展生存

美國麻省劍橋和中國北京2020年12月7日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160），是一家處於商業階段的生物科技公司，專注於在全球範圍內開發和商業化創新藥物。公司今日在第62屆美國血液學會（ASH）年會上公佈BTK抑製劑百悅澤^®（澤布替尼）的臨床數據。用於治療復發/難治性（R/R）邊緣區淋巴瘤（MZL）患者的MAGNOLIA 2期臨床試驗初步結果在一項口頭報告中被公佈，用於治療染色體17p缺失初治（TN）慢性淋巴細胞白血病或小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者的SEQUOIA 3期臨床試驗C組更新結果在一項海報展示中被公佈。 

百濟神州血液學首席醫學官黃蔚娟醫學博士表示：「自百悅澤^®去年獲得美國食品藥品監督管理局加速批准用於治療先前接受過至少一項療法的成年套細胞淋巴瘤患者以來，我們在多項B細胞惡性腫瘤中提供了額外的有效性和安全性臨床數據。根據MAGNOLIA試驗初步結果，百悅澤^®用於治療復發或難治性MZL患者取得了頗高的緩解率，其中包括不少達到完全緩解的患者。值得一提的是，我們在攜有高危特徵的患者中也觀察到了緩解，證明其強大的臨床活性和耐受性。」

黃蔚娟醫學博士補充道：「此外，在SEQUOIA臨床試驗C組隨訪時間延長的情況下，我們得以進一步評估百悅澤^®在染色體17p缺失的初治CLL或SLL患者中的長期緩解效應。令人興奮的是，相比在去年ASH年會中公佈的初步結果，在安全性一致的同時，我們觀察到更多患者達到了完全緩解。在今天公佈數據的有力支援下，我們將繼續開展百悅澤^®作為一款潛在的同類最佳BTK抑製劑的全球藥政註冊計劃。」

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針對R/R MZL的MAGNOLIA 2期臨床試驗初步結果

口頭報告；展示編號：339

這項單臂、開放性、多中心的MAGNOLIA 2期臨床試驗（NCT03846427）的初步結果表明百澤安^®在R/R MZL患者中高度有效並總體耐受。共有68例先前接受過至少一項CD20導向療法患有結外、脾或結型MZL的患者入組該試驗。入組患者人群包含多項高危特徵，例如總體年齡偏高（患者年齡中位數為70歲）、既往普遍接受過多項治療（先前接受療法的中位數為2項）、超過30%的患者患有難治性疾病以及結型MZL約佔40%患者。 

莫納什大學血液負責人兼莫納什衛生臨床血液學主任Stephen Opat內外全科醫學士評論道：「目前，用於治療復發或難治性邊緣區淋巴瘤既耐受又有效的治療方案十分有限，MAGNOLIA臨床試驗初步結果中包括高達74.2%的總緩解率以及將近90%的臨床受益率，表明澤布替尼強大的抗腫瘤活性有望為身患這一疾病的患者帶來益處。令人格外興奮的是，在攜有高危特徵的患者中觀察到緩解也大體一致，而且澤布替尼總體耐受。」

截至數據截點2020年8月14日，66例患者符合療效評估。在中位隨訪時間為10.7個月時，結果包括：

• 在該試驗所有亞型中，經研究者評估的總緩解率（ORR）為74.2%（95% CI: 62.0, 84.2），其中包括16例（24.2%）完全緩解（CR）和33例（50.0%）部分緩解
• 該試驗所有亞組中觀察到的緩解總體一致，包括以下高危亞組：

o  在75歲及以上的患者中（n=18），ORR為88.9%（95% CI: 65. 3, 98.6）

o  在既往接受過至少三項療法的患者中（n=17），ORR為64.7%（95% CI: 38.3, 85. 8）

o  在難治性疾病患者中（n=21），ORR為71.0%（95% CI: 47.8, 88.7）

o  在結型MZL患者中（n=25），ORR為84.0%（95% CI: 63.9, 95. 5）

• 無進展存留期（PFS）中位隨訪時間為9.13個月，PFS無事件率在6個月和9個月時分別為80.0%和67.0%
• 79.0%的患者在六個月時仍在緩解，總生存（OS）率在12個月時為94.0%
• 95.6%的患者經歷了至少一起任一級別的治療期間出現的不良事件（TEAE），其中最常見（≥10.0%）的包括腹瀉（20.6%）、挫傷（19.1%）、便秘（13.2%）、中性粒細胞減少症（13.2%）、上呼吸道感染（11.8%）、血小板減少症（10.3%）以及噁心（10.3%）
• 38.2%的患者經歷了至少一起3級及以上的TEAE，其中最常見（至少出現在2例患者中）的為中性粒細胞減少症（10.3%）、腹瀉（2.9%）、發熱（2.9%）、血小板減少症（2.9%）、貧血（2.9%）以及肺炎（2.9%）
• 32.4%的患者經歷了至少一起嚴重TEAE
• 2例患者由於TEAE中斷治療，經認定均與澤布替尼無關；其中一起為心肌梗塞的TEAE導致1例有預先存在心血管疾病的患者死亡

針對染色體17p缺失TN CLL/SLL患者的SEQUOIA 3期臨床試驗C組更新結果

展示編號：1306

這項隨機、開放性的SEQUOIA全球3期臨床試驗（NCT03336333）中的非隨機C組更新結果表明，澤布替尼作為單藥在染色體17p缺失的TN CLL/SLL患者中產生了較高的ORR和持續的PFS。相比在2019年ASH年會上在中位隨訪時間為10個月時公佈的初步結果，在中位隨訪時間延長至21.9個月時，CR率從1.9%提高至6.4%。澤布替尼的耐受性數據與其用於治療其他B細胞惡性腫瘤患者先前報導的數據相符。 

丹娜法伯癌症中心慢性淋巴細胞白血病中心主任兼哈佛醫學院教授Jennifer R. Brown醫學博士評論道：「BTK抑製劑在染色體17p缺失的CLL或SLL患者中展示了積極的治療結果，而這些患者即使是在一線治療中，對標準化學免疫療法的緩解通常也不夠理想。在中位隨訪時間接近兩年的情況下，我們很欣慰能在第18個月時觀察到高達90.6%的無進展生存無事件率，總緩解率也達到94.5%，同時澤布替尼的耐受性數據也相一致。」

截至數據截點2020年8月10日，所有入組C組的109例患者均符合療效評估。在中位隨訪時間為21.9個月時，結果包括：

• 在18個月時，PFS無事件率和OS率分別為90.6%（95% CI: 83.3, 94.9）和95.4%（95% CI: 89.3, 98.1）
• 在18個月時，PFS無事件率在攜有例如IGHV未突變和複雜核型等不利特徵的患者中分別為88.0%（95% CI: 78, 94）和94.0%（95% CI: 77, 98）
• 經研究者評估的ORR為94.5%（95% CI: 88.4, 98.0），其中包括6例（5.5%）CR、1例（0.9%）骨髓恢復不完整的CR、1例（0.9%）結節PR、94例（86.2%）PR以及1例（0.9%）帶有淋巴細胞增多的PR
• 93.1%（95% CI: 86, 97）和87.7%（95% CI:78, 93）的患者在12個月和18個月時仍在緩解；
• 最常見（≥10. 0%）的任一級別不良事件（AE）包括挫傷（20.0%）、上呼吸道感染（19.3%）、腹瀉（17.4%）、噁心（14.7%）、背痛（13.8%）、便秘（13.8%）、皮疹（13.8%）、咳嗽（12.8%）、中性粒細胞減少症（11.9%）、關節痛（11.0%）以及肺炎（10.1%）
• 52.3%的患者經歷了至少一起3級及以上的AE，其中最常見（至少出現在2%的患者中）的為中性粒細胞減少症或中性粒細胞計數減少（15.6%）、肺炎（4.6%）、跌倒（2.8%）以及高血壓（2.8%）
• 38.5%的患者經歷了至少一起嚴重AE
• 5例（4.6%）患者由於AE中斷治療，包括2例（1.8%）患者由於AE死亡，其中1例為肺炎引起的膿毒症和死亡，經認定與澤布替尼治療相關；另外1例為疾病進展引起的腎衰竭，經認定與澤布替尼治療無關

關於百悅澤^®（澤布替尼）

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑製劑，目前正在全球進行廣泛的關鍵性臨床試驗项目，作為單葯和與其他療法進行聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。 

百悅澤^®於2019年11月14日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批准用於治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。該項加速批准是基於總緩解率（ORR）。針對該適應症的持續批准將取決於驗證性試驗中臨床益處的驗證和描述。 

2020年5月，百悅澤^®在中國獲批用於治療既往至少接受過一種治療的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者、既往至少接受過一種治療的成年慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者。 一項百悅澤^®用於治療復發/難治性華氏巨球蛋白血症（WM）患者的新適應症上市申請已被NMPA藥品審評中心（CDE）受理並納入優先審評行列。 

此外，多項百悅澤^®的藥政申請已在加拿大、澳大利亞、以色列及歐洲被受理並正在接受審評。 

百悅澤^®在美國和中國以外國家地區尚未獲批。 

關於百濟神州

百濟神州是一家全球性、商業階段的生物科技公司，專注於研究、開發、生產以及商業化創新性藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲擁有4700 多名員工，正在加速推動公司多元化的新型療法藥物管線。目前，百濟神州兩款自主研發的藥物，BTK 抑製劑百悅澤^®（澤布替尼膠囊）正在美國和中國進行銷售、抗PD-1 抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）在中國進行銷售。 此外，百濟神州在中國正在或計劃銷售多款由安進公司、新基物流有限公司（隸屬百時美施貴寶公司）以及EUSA Pharma 授權的腫瘤藥物。欲瞭解更多信息，請造訪www.beigene.cn。 

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明。 包括百悅澤^®鼓舞人心的臨床試驗結果，百濟神州對百悅澤的進一步開發及預計臨床開發、藥政註冊和商業化發展。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支援進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時程表和進展以及產品上市審批；百濟神州的上市產品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州對其技術和藥物智慧財產權保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和商業化的能力；新冠肺炎全球大流行對公司臨床開發、商業化運營以及其他業務帶來的影響；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q 表格中「風險因素」章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、 不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該些信息。 

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