AGC Biologics 成為 Orchard Therapeutics 新批准藥物 Libmeldy(TM) 的製造商，確認其細胞和基因治療商業專長

西雅圖2021年1月5日 /美通社/ -- AGC Biologics 作為全球領先的生物製藥合同開發及製造組織 (CDMO)，是 Orchard Therapeutics 最近獲得歐盟委員會 (EC) 批准作為合資格早發性異染性腦白質營養不良 (MLD) 患者的一次性治療藥物 Libmeldy™ 的第一個製造商。

EC 已向 Libmeldy™（為 ARSA 基因進行編碼的自體 CD34+ 細胞），即一種基於慢病毒載體在 AGC Biologics 米蘭藥廠生產的基因療法，授予完全（標準）市場許可。Orchard Therapeutics 已開始與歐盟開展準備工作，以支援 AGC Biologics 米蘭藥廠的商業規模藥物生產。

AGC Biologics 商務總監 Mark Womack 表示：「AGC Biologics 非常高興能與 Orchard Therapeutics 合作達成這個重大的里程碑。能夠成為具有商業經驗的少數細胞和基因療法 CDMO 之一，我們感到非常自豪。Libmeldy™ 是我們生產的第三款商業產品，我們期待能與 Orchard 繼續合作，為受到 MLD 影響的人提供這種改變人生的療法。」

AGC Biologics 米蘭總經理 Luca Alberici 說：「我們很榮幸能夠參與該產品的整個臨床過程，包括從最初接受治療的患者到獲得市場認可的各個步驟。作為慢病毒載體和藥物產品的製造商，我們很榮幸能支援 Orchard 治療這種破壞性強的疾病。」

Orchard 行政總裁 Bobby Gaspar 醫學博士說：「EC 批准 Libmeldy，可為患有這種破壞性強的疾病的合資格 MLD 兒童打開重大潛力。我們很高興有機會將這項非凡的創新技術帶給歐盟的年輕合資格患者，並對我們的 AGC Biologics 合作夥伴協助我們實現這個目標的能力充滿信心。」

MLD 是由 ARSA 基因突變引起的罕見神經退化障礙。雖然 MLD 有多種形式，但該疾病主要影響幼兒，而疾病發展和預期壽命因症狀初發的年齡而異。Libmeldy™ 旨在透過使用自滅活性 (SIN) 慢病毒載體將 ARSA 基因的功能副本插入患者自身造血幹細胞 (HSC) 的基因組中，以糾正 MLD 的遺傳原因。它在歐盟已獲批准用於患有以下疾病的兒童：i) 嬰兒晚期或青少年早期形式，但無該疾病的臨床表現；或 ii) 早期兒童形式，具有該疾病的臨床表現，但仍有獨立步行的能力，以及認知能力尚未開始下降。Libmeldy™ 是第一種獲批用於符合資格的早發性 MLD 患者的療法。

關於 AGC Biologics：
AGC Biologics 是全球領先的生物製藥合同開發及製造組織 (CDMO)，在與客戶及合作夥伴並肩努力的過程中，堅決承諾提供最高標準的服務。我們提供世界一流的開發及製造基於哺乳動物及微生物的治療性蛋白質、質體 DNA (pDNA)、病毒載體及基因工程細胞。我們的全球網絡遍及美國、歐洲及亞洲，並在華盛頓的西雅圖、科羅拉多州的波德、丹麥的哥本哈根、德國的海德堡、意大利的米蘭及日本的千葉縣等均設有符合 cGMP 規格的設施，目前在全球擁有 1,600 多名員工。我們對持續創新的承諾培植了技術的創造力，以解決客戶最複雜的挑戰，包括專門研究快速治療及罕見病的項目。AGC Biologics 是理想的合作夥伴。如欲了解更多資訊，請瀏覽 www.agcbio.com。

關於 Orchard Therapeutics：
Orchard Therapeutics 是全球基因治療方面的領導者，致力透過開發創新及可能具有治癒作用的基因療法來改變受罕見疾病影響人士的生活。我們的離體自體基因治療方針利用轉基因血液幹細胞的力量，嘗試透過單次給藥糾正疾病的根本原因。在 2018 年，Orchard Therapeutics 收購了 GSK 的罕見疾病基因治療產品組合，它是 GSK 與意大利米蘭的 San Raffaele Telethon 基因治療研究所之間進行開拓性合作的成果。Orchard 現在擁有業內最深入、最先進的基因療法產品候選產品線之一，涵蓋多個治療領域，當中涉及的疾病對兒童、家庭和照顧者帶來極大負擔，而目前的治療選擇有限或不存在。

Orchard 的全球總部設於倫敦，而美國總部設於波士頓。如欲了解更多資訊，請瀏覽 www.orchard-tx.com，及在 Twitter 及 LinkedIn 上關注我們。

關於 OTL-200/Libmeldy：
Libmeldy（富含自體 CD34+ 細胞種群，包含體外轉導的離體造血幹細胞和祖細胞 (HSPC)，使用慢病毒載體將人芳基硫酸酯酶-A (ARSA) 基因進行編碼），亦稱為 OTL-200，獲得歐盟批准（如適當，可以加上：「英國、冰島、列支敦士登和挪威」作為替代文字，可以改寫為「已獲歐洲委員會批准」或類似措詞），以治療符合資格的早發性 MLD 患者，其特徵為 ARSA 基因中的雙等位基因突變導致以下兒童的 ARSA 酶活性降低：i) 嬰兒晚期或青少年早期形式，但無該疾病的臨床表現；或 ii) 早期兒童形式，具有該疾病的臨床表現，但仍有獨立步行的能力，以及認知能力尚未開始下降。Libmeldy™ 是第一種獲批用於符合資格的早發性 MLD 患者的療法。

基於 Libmeldy 治療的最常見不良反應是出現抗 ARSA 抗體 (AAA)。  除與基因治療相關的風險外，在進行 Libmeldy 治療之前還需要進行其他醫學干預，包括骨髓收集或外週血驅動和採血，然後進行清髓性調理，當中涉及相關風險。在臨床研究期間，這些干預措施的安全性與其已知安全性和耐受性一致。

如欲了解 Libmeldy 的更多資訊，請查看產品特徵摘要 (SmPC)。

Libmeldy 尚未在歐盟、英國、冰島、列支敦士登和挪威以外的地區獲批。OTL-200 是一種試驗性治療，尚未經美國食品藥品監督管理局或任何其他衛生機關的批准。 

OTL-200 是與意大利米蘭的 San Raffaele-Telethon 基因治療研究所 (SR-Tiget) 合作開發的。