百濟神州宣佈FDA已受理百悅澤針對邊緣區淋巴瘤的新適應症上市申請

美國麻省劍橋和中國北京2021年5月19日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160）是一家全球化的生物科技公司，專注於在世界範圍內開發和商業化創新藥物。公司今日宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已受理百悅澤^®（澤布替尼）用於治療先前接受過至少一項CD20 導向療法的成年邊緣區淋巴瘤（MZL）患者的新適應症上市申請（sNDA）並授予其 優先審評資格。處方藥申報者付費法案（PDUFA）日期為2021年9月19日。 

百濟神州血液學首席醫學官黃蔚娟醫學博士表示：「這是公司針對邊緣區淋巴瘤提交的首項藥政申請。 在美國，每年有2000 多人被診斷出患有邊緣區淋巴瘤，但卻沒有統一的標準療法。百悅澤^®在針對邊緣區淋巴瘤的臨床試驗中顯示出鼓舞人心的有效性和耐受性，為這些患者提供了一款潛在的全新治療選擇。我們會在接下來的幾個月中不斷與FDA進行溝通，繼續推進針對百悅澤^®這款潛在同類最佳BTK抑制劑的廣泛的全球臨床開發項目。」

該項sNDA 的臨床數據來自一項百悅澤^®用於治療復發或難治性MZL患者的單臂、開放性、多中心2期MAGNOLIA 臨床試驗（NCT03846427）結果（於2020年12 月在美國血液學年會中公佈），以及一項百悅澤^®針對B細胞惡性腫瘤的全球1/2期臨床試驗（NCT02343120）的支援性數據。同時，參與7項百悅澤^®臨床試驗的 847例患者的匯總安全性資料也被包含在該項sNDA中。 

關於百悅澤^®（澤布替尼）

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑 制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單葯和與其他療法進行聯合用藥治療多種 B 細胞惡性腫瘤。由於新的 BTK 會在人體內不斷合成，百悅澤^®的設計通過優化生物利用度、半衰 期和選擇性，實現對 BTK 蛋白完全、持續的抑制。憑藉與其他獲批 BTK 抑制劑存在差異化的藥 代動力學，百悅澤^®能在多個疾病相關組織中抑制惡性 B 細胞增殖。 

百悅澤^®已在以下地區中獲批如下適應症：

• 2019 年 11 月，百悅澤^®在美國獲批用於治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤 （MCL）患者*
• 2020 年 6 月，百悅澤^®在中國獲批用於治療既往至少接受過一種治療的成年套細胞淋巴瘤 （MCL）患者**
• 2020 年 6 月，百悅澤^®在中國獲批用於治療既往至少接受過一種治療的成年慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL） 患者
• 2021 年 2 月，百悅澤^®在阿拉伯聯合大公國獲批用於治療復發或難治性 MCL 患者
• 2021 年 3 月，百悅澤^®在加拿大獲批用於治療華氏巨球蛋白血症（WM）成年患者

目前，除美國和中國以外，共有 30 多項百悅澤^®針對多項適應症的相關上市申請完成遞交工作， 覆蓋歐盟以及其他 20 多個國家。 

 *該項適應症基於總緩解率（ORR）獲得加速批准。 針對該適應症的完全批准將取決於驗證性試驗中臨床益處的驗證和描述。

**該項適應症獲附條件批准。 針對該適應症的完全批准將取決於正在開展的確證性隨機、對照臨床試驗結果。

關於百濟神州腫瘤學

百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作夥伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發，致力於為全球患者提供有影響力、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研究和開發團隊已有約2300 人，團隊規模還在不斷擴大。這支團隊目前正在全球範圍支持開展80 多項臨床研究，已招募患者和健康受試者超過 13000 人。百濟神州自有的臨床開發團隊規劃並主導公司產品管線的研發和擴充，為覆蓋全球 40 多個國家/地區的臨床試驗提供支援和指導。公司特別關注血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，並重點研究單葯和聯合療法。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK 抑制劑，已在美國、中國、加拿大及其他國際市場獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fc-γ受體結合的抗PD-1 抗體，已在中國獲批上市）以及百匯澤^®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。同時，百濟神州還與其他創新公司合作，共同攜手推進創新療法的研發，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進和百時美施貴寶授權的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen以及 Zymeworks 在內的多家公司合作，更大程度滿足當前全球範圍尚未被滿足的醫療需求。百濟神州還與諾華公司（Novartis Pharma AG）達成合作，授權諾華在北美、歐洲和日本開發、生產和商業化百澤安^®。 

關於百濟神州

百濟神州是一家立足科學的全球生物科技公司，專注於開發創新、可負擔的藥物，以為全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。公司廣泛的藥物組合目前包括40 多款臨床候選藥物，通過強化公司自主競爭力以及與其他公司開展合作，我們致力於加速現有多元、創新藥物管線的開發進程，希望能在2030年之前為全球20 多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支近 6000 人的團隊。欲瞭解更多信息，請造訪 www.beigene.com.cn。 

前瞻性聲明

本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）和其他聯邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括有關百悅澤^®針對邊緣區淋巴瘤的新適應症上市申請、藥政審評時程表和潛在獲批，以及在「關於百濟神州腫瘤學」和「關於百濟神州」副標題下提及的百濟神州的計劃、承諾、抱負和目標。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支援進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時程表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的智慧財產權保護的能力；百濟 神州依賴第三方進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和實現並保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨床開發、監管、商業化運營以及其他業務帶來的影響；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中「風險因素」章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。 本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該些信息。 

References:

1. Lymphoma Research Foundation. Available at https://lymphoma.org/aboutlymphoma/nhl/mzl/ Accessed April 2021.

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