甘萊宣佈FXR激動劑ASC42治療原發性膽汁性膽管炎的臨床試驗申請獲中國國家藥監局受理

上海2021年9月6日 /美通社/ -- 歌禮製藥有限公司（香港聯交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊製藥有限公司今日宣佈，ASC42治療原發性膽汁性膽管炎（PBC）患者的臨床試驗申請已獲中國國家藥監局受理。

ASC42是一款由公司完全自主研發、有望成為同類最佳（best-in-class）的新型高效選擇性非甾類FXR激動劑。2021年6月16日，甘萊宣佈ASC42在美國 I 期臨床試驗中取得良好的安全性和藥效學生物標誌物頂線數據。數據顯示，在人體有效劑量15mg、每日一次、為期14天的治療過程中，未觀察到瘙癢症狀且FXR靶向激活的生物標誌物成纖維細胞生長因子19（FGF19）在給藥第14天時的增幅高達1632%。

根據《原發性膽汁性膽管炎診療規範（2021）》^[1]，PBC是一種慢性進展性自身免疫性膽汁淤積性疾病，常發展為肝纖維化及肝硬化，直至需進行肝移植或導致死亡。2010年PBC 流行病學研究顯示，PBC的中國患病率為49.2/10萬人，在40歲以上的女性人群中患病率高達155.8/10萬人，由此推算中國的PBC患病總人數為65.6萬，其中40 歲以上女性的患病人數為44萬。熊去氧膽酸（UDCA）是中國唯一批准的具有延緩疾病進展作用的藥物。然而，約40%的PBC患者對UDCA應答不足或不耐受。因此，研發用於治療PBC患者的新藥如ASC42，存在高度未被滿足的醫療需求。

因此，PBC治療領域存在高度未被滿足的醫療需求，亟待研發如ASC42等用於治療PBC患者的新藥。

關於歌禮

歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創新研發驅動型生物科技公司。歌禮致力於脂肪性肝炎、腫瘤（脂質代謝與口服檢查點抑制劑）、病毒性疾病等領域創新藥的研發和商業化，以解決國內外患者臨床需求。在具備深厚專業知識及優秀過往成就的管理團隊帶領下，歌禮已發展成為一體化平台型公司，涵蓋了從新藥發現和開發直到生產和商業化的完整價值鏈。歌禮擁有三個商業化產品和強健且聚焦創新的研發管線：

1、非酒精性脂肪性肝炎：歌禮製藥有限公司旗下全資子公司甘萊製藥專注於非酒精性脂肪性肝炎領域創新藥的開發和商業化。甘萊製藥有三款分別針對脂肪酸合成酶（FASN）、甲狀腺激素受體ß（THR-ß）及法尼醇X受體（FXR）的處於臨床階段的候選藥物及三種固定劑量復方制劑。2、腫瘤（脂質代謝與口服檢查點抑制劑）：專注於在腫瘤脂質代謝中起關鍵作用的脂肪酸合成酶口服抑制劑管線以及新一代檢查點抑制劑-口服PD-L1小分子抑制劑管線。3、病毒性疾病：(i) 乙肝：歌禮專注於乙肝功能性治癒創新藥物的研發。探索以皮下注射PD-L1抗體ASC22及派羅欣®為基石藥物，與其他靶點藥物聯合的治療方案，有望為乙肝功能性治癒帶來重大突破。(ii) 丙肝：歌禮成功研發上市兩個1類新藥戈諾衛®和新力萊®，組成全口服丙肝治療方案。(iii)艾滋病：ASC22是一種免疫療法，用於艾滋病特異性免疫重建，最終實現艾滋病感染者的功能性治癒。欲瞭解更多信息，請登錄網站：www.ascletis.com。

[1] 資料來源：中華內科雜誌, 2021,60(8): 709-715. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210520-00360.

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