GenKOre開發的超緊湊型CRISPR系統是基因治療領域公認的潛在顛覆者

韓國大田2021年10月20日 /美通社/ -- 2021年9月2日，GenKOre在世界頂級生物科技期刊之一《Nature Biotechnology》網絡版(IF 54.9)上發佈了一篇科學論文，內容與名為CRISPR/Cas12f-GE的全新超緊湊型CRISPR系統有關。

只有將遺傳負荷傳遞到患者體內的必要位置，才能進行高效的基因治療，而實現這一點的最佳方法是使用腺相關病毒(AAV)作為載體。AAV是一種無包膜的單鏈DNA病毒，可以穿透分裂或不分裂的細胞。AAV只有在存在輔助病毒時才會複製，因此對人類沒有致病性。鑒於這些特性，AAV是一種高效實用的方法，將基因傳遞到各種類型的細胞中，被用作基因治療的載體。但是，利用CRISPR/Cas9技術，剪刀基因較大，很難使用病毒(AAV)載體將基因傳輸到人體內。因此，CRISPR/Cas9作為一種基因療法的臨床應用非常有限。

GenKOre所開發的「CRISPR/Cas12f-GE」系統的基因的大小是Cas9的1/3，因此成為了AAV傳遞的理想負荷。GenKOre通過提高編輯效率，證明了其作為最佳基因療法的潛在用途。除了較高的編輯效率之外，它還被證明，作為基因剪刀技術，可以高效安全地解決脫靶問題（CRISPR基因剪刀的一個慢性弱點）。

超緊湊型CRISPR系統Cas12f-GE揭示了其作為治療藥物的價值，可廣泛用於為由於缺乏根本療法而長期患有終身疾病的患者開發療法。

成功開發了這項新技術的GenKOre是韓國政府資助的研究機構Korea Research Institute of Bioscience & Biotechnology (KRIBB)的衍生公司。

GenKOre首席執行官Yong-Sam Kim博士表示：「我希望我們通過研究取得的成就可以利用基因組編輯工具革新基因治療領域。我們的技術是一項突破，解決了與原始CRISPR技術相關的主要障礙。我樂觀地認為，我們的技術將與現有基因剪刀一起為人類健康和福利做出貢獻。」

隨著CRISPR/Cas12f-GE的成功開發，GenKOre計劃通過其獨特的基因剪刀技術加快基因療法和新產品的開發，並與其他公司合作，力爭成為基因治療和新植物生物技術領域的市場領導者。

如欲瞭解GenKOre在《Nature Biotechnology》網絡版上發佈的論文的更多內容，請訪問：https://www.nature.com/articles/s41587-021-01009-z。

敬請訪問GenKOre的網站：www.genkore.com。