基石藥業潛在全球同類最佳藥物CS5001（ROR1 ADC）臨床試驗申請獲美國食品藥品監督管理局批准

蘇州2022年1月3日 /美通社/ -- 基石藥業（香港聯交所代碼：2616），一家專注於研究開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精准治療藥物的領先生物制藥公司，今日宣布，其CS5001的臨床試驗申請（IND）已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批准。這是一款潛在全球同類最佳抗體偶聯藥物（ADC），靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1（receptor tyrosine kinase-like orphan receptor 1, ROR1）。CS5001將作為全球研發進展最快的ROR1 ADC之一進入臨床，標志著基石藥業管線2.0戰略實現又一重要裡程碑。

ROR1是一種典型的腫瘤胚胎蛋白，在成體組織中低表達或者不表達，而在多種腫瘤中都有高表達，包括各類白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌，因而是一種極具潛力的ADC靶點。CS5001是一種靶向ROR1的ADC，具有許多差異化特征，包括專有的位點特異性偶聯、腫瘤選擇性可切割連接子和前藥技術。臨床前研究數據表明：CS5001在多種表達ROR1腫瘤細胞系展現出了較強的選擇性細胞毒性，並在血液和實體腫瘤異種移植小鼠模型中均顯示出顯著的體內抗腫瘤活性。

基石藥業首席科學官謝毅釗博士表示：「我們非常高興地看到CS5001已於2021年在美國獲批進入臨床。此前CS5001在臨床前藥理學和藥效學方面的數據令人鼓舞，展示了其在多種血液疾病和惡性實體腫瘤領域的治療潛力。即將啟動的首次人體試驗，旨在評估CS5001在晚期B細胞淋巴瘤和實體瘤中的安全性、耐受性、藥代動力學和初步抗腫瘤活性。我們將全力推進CS5001的這項臨床試驗，於此同時，我們已遞交了澳大利亞的臨床試驗申請，並計劃在近期遞交中國的臨床試驗申請。」

關於CS5001（ROR1 ADC）

2020年10月，基石藥業與LegoChem Biosciences, Inc.（LCB）就CS5001的開發和商業化達成授權協議。CS5001最初是由韓國領先的生物科技公司LCB和ABL bio共同合成。根據協議條款，基石藥業獲得獨家授權，主導CS5001在韓國以外的全球其他地區的開發和商業化。

CS5001是一款以受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1（receptor tyrosine kinase-like orphan receptor 1, ROR1）為靶點的抗體偶聯藥物（ADC）。CS5001具有獨特的設計，使用腫瘤特異激活的吡咯並苯二氮卓（pyrrolobenzodiazepine, PBD）前毒素載荷（Payload）和連接子（linker）。CS5001只在到達腫瘤後，被腫瘤細胞內吞後，在溶酶體中其連接子被在腫瘤細胞中高表達的特異性酶切割釋放PBD前毒素，繼而PBD前毒素在腫瘤細胞內被激活，從而殺死腫瘤細胞。這種連接子加前毒素的「雙控」機制有效地減少與傳統PBD載荷有關的毒性問題，而獲得更大的安全窗口。CS5001已在幾種臨床前癌症模型中證明具有完全的腫瘤抑制作用，並展示出良好的血清半衰期及藥代動力學特征。這些都將會轉化為多種實體和血液惡性腫瘤的廣泛治療指標。此外，CS5001利用定向偶聯技術獲得精准的藥物抗體比率（DAR），便於實現均質生產及大規模生產。

關於基石藥業

基石藥業（香港聯交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注於研究開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精准治療藥物，以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立於2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業運營方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前，基石藥業在大中華地區已經獲得了五個新藥上市申請的批准，分別為中國大陸三個，香港一個、台灣地區一個。多款後期候選藥物正處於關鍵性臨床試驗或注冊階段。基石藥業的願景是成為享譽全球的生物制藥公司，引領攻克癌症之路。

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