信念醫藥完成中國首例B型血友病AAV基因治療註冊臨床靜脈給藥

上海2022年1月4日 /美通社/ -- 2021年12月30日， 信念醫藥全資子公司上海信致醫藥科技有限公司自主研發的BBM-H901注射液（適用於預防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治療藥物）臨床試驗順利完成首例受試者給藥。BBM-H901注射液是國內第一個獲批進入註冊臨床試驗的血友病靜脈給藥AAV基因治療藥物，也是國內第一個靜脈給藥的罕見病基因治療藥物，目前國內還沒有適用於預防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治療藥物獲批。

此次註冊臨床研究（CTR20212816）是一項多中心、單臂、開放、單次給藥臨床研究，研究目的為評價單次靜脈輸注BBM-H901注射液在≥18歲，且內源性凝血因子IX（FIX）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性、耐受性、藥代動力學特徵、有效性及長期有效性和安全性。

信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示：「作為公司自主研發且自主生產的首款重磅產品，很高興信念醫藥BBM-H901注射液在中國完成首例受試者給藥，在臨床研究上邁出了里程碑式的一步。BBM-H901注射液既往臨床研究數據顯示了良好的安全性和有效性，AAV基因治療藥物輸注後患者年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）顯著降低，體內凝血因子水平顯著提高並長期穩定表達，安全性良好，沒有報告任何嚴重不良事件。」

肖嘯博士進一步表示：「誠摯感謝我們的臨床合作者，我們的患者以及整個項目團隊，是他們讓這一切成為了現實。作為中國領先的基因治療公司，信念醫藥將繼續在臨床前研究和臨床研究中大步前進，為有需要的患者帶來更多的創新藥物。此外，此次臨床試驗的順利開展也為公司基因治療藥物的臨床應用奠定了夯實基礎，為信念醫藥未來多種重大、未被滿足臨床需求疾病的基因治療藥物臨床開發鋪平道路。我們的使命是讓創新的基因治療藥物早日造福廣大患者，推動基因治療行業蓬勃發展。」

關於血友病

血友病是一種會減慢血液凝固過程的出血疾病。患者在受傷、手術或拔牙後會經歷長時間的出血或滲出。在血友病的嚴重病例中發現，患者如有輕微創傷甚至沒有損傷（自發出血）後會發生持續性出血的情況。嚴重的併發症可由關節、肌肉、大腦或其他內臟出血引起。這種疾病嚴重危害了患者的生活質量，給患者及其家庭和社會帶來了巨大的影響和沉重的負擔。

關於BBM-H901注射液

BBM-H901注射液是信念醫藥擁有自主知識產權的AAV基因治療藥物，通過靜脈給藥將人凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因導入血友病B患者體內，從而提高並長期維持患者體內凝血因子水平，以期達到「一次給藥、長期有效」的治療及預防出血效果。BBM-H901注射液藥物的設計採用了擁有完全自主知識產權的肝靶向性血清型和高效基因表達盒，運用公司自主開發的無血清懸浮培養和層析工藝進行符合GMP要求的藥物生產。

BBM-H901注射液是國內最早開展臨床研究的AAV基因治療藥物之一，自2019年就開始了研究者發起的臨床研究（Investigator Initiated Trial, IIT, NCT04135300）。2021年4月，信念醫藥全資子公司上海信致醫藥科技有限公司正式向國家藥品監督管理局（NMPA）提交了BBM-H901注射液的臨床試驗申請（Investigational New Drug, IND）。2021年5月14日，藥品審評中心（Center for Drug Evaluation, CDE）正式受理，並於2021年8月6日正式批准BBM-H901注射液進入臨床試驗階段（CTR20212816）。

關於信念醫藥

信念醫藥集團公司於2016年9月成立，是業內領先的，將基因治療、生產平台和臨床轉化全面整合的創新藥公司。公司聯合創始人為基因治療行業的領軍人物肖嘯博士。作為全球基因治療行業資深專家及領導者，肖嘯博士擁有超過35年的AAV基因治療行業研發轉化經驗和深遠的國際影響力。

信念醫藥致力於通過腺相關病毒(adeno-associated virus，AAV)載體技術為單基因遺傳病、神經退行性疾病以及一些惡性疾病提供更加有效的創新性解決方案。公司擁有自主專利的多種AAV載體，以及數十種組織嗜性極其特異的新型AAV衣殼，其所擁有的重組AAV包裝技術已被廣泛應用於AAV基因治療領域。公司具有極其豐富的研發管線，覆蓋血友病、神經退行性疾病、溶酶體貯積症、遺傳性神經肌肉疾病、遺傳性肌肉疾病及眼科疾病等多種重大、未被滿足臨床需求的疾病。作為行業領先者，信念醫藥的研發實力獲得頂尖投資機構的認可，公司也擁有深耕於研究領域的科學家及商業化經驗豐富的管理者。此次血友病基因治療註冊臨床試驗順利完成首例受試者給藥，是公司的又一重大里程碑，公司將秉承「以科技為信，以患者為念」的初心，助力全民健康，惠及中國及全球患者。

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