馴鹿生物伊基侖賽注射液新增自身免疫性疾病適應症IND申請獲受理

南京、上海和美國聖荷西2022年5月28日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家處於臨床階段、致力於細胞治療和抗體藥物開發和產業化的創新生物製藥公司，宣佈國家藥品監督管理局（NMPA）已正式受理全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液（伊基侖賽注射液，福可蘇^®，研發代號CT103A）新增擴展適應症抗體介導的視神經脊髓炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的臨床試驗申請（IND），這是全球第一個CAR-T在NMOSD疾病領域的IND申請。

此次新適應症申請是基於伊基侖賽注射液研究者發起的臨床研究（Investigator Initiated Trial，IIT），研究入組的受試者為至少使用一種免疫抑制劑治療一年以上，但症狀控制欠佳的難治性視神經脊髓炎譜系疾病患者。本研究的主要目的是觀察伊基侖賽注射液治療NMOSD受試者的安全性、耐受性，以及初步的療效、藥代動力學（Pharmacokinetics，PK）、藥物動力學（Pharmacodynamics，PD）相關指標。截至2022年3月20日，12例受試者接受了伊基侖賽注射液回輸，其中0.5×10⁶ CAR-T細胞/kg劑量組3例受試者、爬坡階段與擴展階段1.0×10⁶ CAR-T細胞/kg劑量組分別3例和6例受試者接受了伊基侖賽注射液CAR-T細胞回輸。

研究數據初步顯示了0.5×10⁶ CAR-T細胞/kg與1.0×10⁶ CAR-T細胞/kg劑量組伊基侖賽注射液在治療傳統療法控制不佳的NMOSD受試者時展示了較為可靠的安全性，所有的CRS（Cytokine Release Syndrome，細胞因子釋放綜合征）均為1-2級，未觀察到任何ICANS（Immune Effector Cell Associated Neurologic Syndrome, 免疫效應細胞相關神經系統綜合征）。有效性方面，50%受試者視力改善，67%受試者行走能力改善，75%受試者直腸膀胱功能改善。

馴鹿生物首席執行官兼首席醫學官汪文博士表示：

「CAR-T細胞療法在惡性腫瘤領域的應用已經被廣為接受，但在自體免疫性疾病這一僅次於腫瘤領域的第二大藥物市場中的應用卻鮮有報道。馴鹿生物是國際上最早把CAR-T細胞療法應用於自免領域的企業之一，本次在中國遞交了第一個CAR-T細胞療法治療自免疾病的IND，標誌著CAR-T療法從惡性腫瘤領域向自免領域拓展的開始，對於細胞治療行業具有重要意義，同時通過BCMA-CART細胞療法把漿細胞清除為漿細胞產生的自身抗體導致的一大類自免疾病提供了新的治療策略。NMOSD具有高復發、高致殘性等特點，發展到後期會有失明、癱瘓、大小便障礙等嚴重生理障礙。馴鹿生物的伊基侖賽注射液為這一高致殘性疾病提供了新的治療策略，有望為現有藥物控制不佳的NMOSD患者提供一個新的治療手段。我們期望該候選產品盡早上市，從而為中國乃至全球NMOSD患者帶來新的希望。」

關於視神經脊髓炎（neuromyelitis optica, NMO）

視神經脊髓炎（neuromyelitis optica, NMO）是中樞神經系統急性或亞急性炎性脫髓鞘性疾病，是一種抗體介導的神經系統特發性炎症性疾病。NMO譜系疾病（NMO spectrum disorder, NMOSD）是以血清中存在NMO-IgG抗體為標誌，涵蓋了NMO及NMO相關疾病，NMOSD首次發病見於各年齡階段，以青壯年居多，中位數年齡為39歲，亞裔人口聚居區是NMOSD的高發地區，中年女性為該疾病高發人群，根據Frost&Sullivan報告，2020年中國NMOSD患病人數4.92萬人，世界範圍內患病人數約17.1萬人。AQP4-Ab是NMOSD最重要的致病性抗體，大量的基礎研究和臨床研究均證實該抗體可以導致動物和人類中樞神經系統出現病理損傷，其診斷特異性可高達90%以上，NMOSD患病人群 AQP4-Ab陽性率在40%~90%之間。NMOSD為高復發、高致殘性疾病，90%以上患者為多時相病程，約60%的患者在1年內復發，90%的患者在3年內復發，多數患者遺留有嚴重的視力障礙和或肢體功能障礙、尿便障礙。

關於馴鹿生物

馴鹿生物是一家專注於細胞治療和抗體藥物開發和產業化的創新生物製藥公司。公司以開發血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創新的基石，向實體瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發現、註冊申報、臨床開發到商業化生產的全流程平台能力及包括了全人源抗體發現平台、高通量CAR-T藥物優選平台、通用CAR技術平台、生產技術平台、臨床轉化研究平台在內的多個技術平台。現有10餘個在研品種處於不同研發階段，其中進展最為迅速的產品伊基侖賽注射液（福可蘇®）已處於臨床開發後期階段，於2021年2月被國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)納入「突破性治療藥物」品種，2022年2月獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予「孤兒藥」認定；公司自主研發的創新產品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點CAR-T細胞注射液）已進入臨床研究階段，適應症分別為CD19/CD22陽性的復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和復發/難治性急性B淋巴細胞白血病（B-ALL），並已獲得FDA授予「孤兒藥稱號(ODD) 」。

憑借強執行力的管理團隊、豐富的產品管線、獨特的創新研發與商業模式，馴鹿生物有志於成為業界有影響力的創新藥企，將真正解決臨床痛點、具有市場競爭力的創新藥物推向臨床直至市場，為受試者開闢新的治療道路，帶來新的希望。詳情請訪問公司網站：www.iasobio.com或領英賬號：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。