Menarini Group 與 Radius Health 向美國 FDA 為 Elacestrant 提交新藥物申請

• 設計用於潛在治療 ER+/HER2- 晚期或轉移性乳癌患者
• 已申請優先審查；如接受，預計 FDA 將進行為期 8 個月的審查
• 正面 EMERALD 研究數據早前於 2021 年 10 月 20 日公佈
• 第一個和目前唯一一個試驗性口服 SERD 呈陽性結果
• 已於 SABCS（2021 年 12 月）和 ASCO（2022 年 6 月）提供額外數據
• 計劃於 2022 年 2 月在歐盟為 Elacestrant 提交上市授權申請

意大利佛羅倫斯和美國波士頓2022年6月24日 /美通社/ -- Menarini Group（「Menarini」）與 Radius Health, Inc.（「Radius」）(NASDAQ: RDUS)（統稱「兩家公司」）宣佈 Menarini 在 Radius 支持下剛向美國食品藥物管理局 (FDA) 為 Elacestrant 提交一項新藥申請 (NDA)，用於 ER+/HER2- 晚期或轉移性乳癌患者。

作為提交內容的一部分，兩家公司已要求 FDA 進行優先審查。如果獲得優先審查，公司預計 FDA 將進行為期 8 個月的審查，並包括為期 6 個月的優先藥物認定審查。

新藥申請提交是基於 EMERALD 研究的正面第 3 期數據，而該研究結果先前已於 2021 年 10 月 20 日公佈。EMERALD 滿足了兩個主要終點，分別是與標準護理相比下選擇使用 fulvestrant 或芳香酶抑制劑時，在整體人口中顯示無惡化存活期 (PFS)，及在雌激素受體 1 (ESR1) 突變子群中顯示無惡化存活期。

Elacestrant 是第一個和目前唯一一個在治療更年期後女性和男性 ER+/HER2- 晚期或轉移性乳癌的關鍵試驗中顯示陽性頂線結果的研究口服 SERD。值得注意的是，這些結果表明，Elacestrant 也在有 ESR1 突變腫瘤的患者中保持活躍，而該突變是晚期治療轉移性乳癌的主要阻力機制之一。

在 EMERALD 完成後，研究數據已於 2021 年 12 月 8 日在聖安東尼奧乳癌研討會 (SABCS) 上發表，於 2022 年 5 月 18 日在《臨床腫瘤學雜誌》(JCO) 上發表，此外，進一步的研究子集分析也在 2022 年 6 月 6 日舉行的 2022 年美國臨床腫瘤學會 (ASCO) 年會上提出。

Menarini 行政總裁 Elcin Barker Ergun 表示：「我們很高興 Elacestrant 獲准用於治療晚期或轉移性 ER+/HER2- 乳癌患者，佔約 70% 的乳癌，至今仍是一個尚未滿足的重大醫療需求領域。」 Barker Ergun 繼續說：「Elacestrant 對於整體人口和 ESR1 突變腫瘤患者，相對於目前標準護理藥物，顯示出統計學上的顯著療效，而 ESR1 突變是在轉移性／晚期乳癌後期發展最難治療的耐藥性機制之一。」

Radius 臨床和監管高級副總裁 Chhaya Shah 評論說：「我們以高水準納入和完成 EMERALD 試驗，提供正面的頂線結果，並準備向 FDA 提交新藥申請。這項提交對兩家公司來說都是一個重要的里程碑，我們衷心感謝 Radius 和 Menarini 許多辛勤工作的員工、調查人員、患者及其家人為強大合作付出的努力。我們期待共同促進 Elacestrant，並帶來讓患者受益的機會。」

Menarini Group 製藥研發全球負責人 Nassir Habboubi 補充說：「Menarini 和 Radius 團隊自 2020 年 7 月開始合作以來，一直保持緊密合作。」 Habboubi 繼續說：「我們計劃在早期治療線、聯合試驗和已轉移至大腦的轉移性乳癌中測試 Elacestrant。我們將在 2022 年下半年和 2023 年期間發佈相關細節。」

隨著兩家公司提交新藥申請，根據原本協議，Menarini 會接管活動，並將負責註冊和商業化。Menarini 計劃在美國運用其全資子公司 Stemline Therapeutics 在 FDA 批准後將 Elacestrant 商業化。

關於 Elacestrant (RAD1901) 和 EMERALD 第 3 期研究 Elacestrant 是一種試驗性選擇性雌激素受體降解劑 (SERD)，已向 Menarini Group 發出許可使用，目前正在評價將其用作 ER+/HER2- 晚期乳癌患者每天口服一次的潛在治療方法。在 2018 年，Elacestrant 獲得 FDA 的快速審查認定。EMERALD 之前完成的臨床前研究表明，該化合物有潛力作為單一藥物或與其他治療方法併用以治療乳癌。EMERALD 第 3 期試驗是一項隨機、開放標籤、活性對照研究，評估 Elacestrant 在 ER+/ HER2- 晚期／轉移性乳癌患者中作為二線或三線的單一治療。研究招募了 477 名早前接受過一線或二線內分泌治療（包括週期蛋白依賴性激酶 (CDK) 4/6 抑制劑）的患者。研究中的患者通過隨機方式而接受 Elacestrant 或研究員所選的核准荷爾蒙藥物。研究的主要終點是整個患者群體和雌激素受體 1 基因 (ESR1) 突變患者的無惡化存活期 (PFS)。次要終點包括整體存活率 (OS)、客觀緩解率 (ORR) 和反應持續時間 (DOR) 的評估。

關於 Menarini
Menarini Group 是一家領先的國際製藥和診斷公司，營業額超過 40 億美元，聘用超過 17,000 名員工。Menarini 專於有高度未能滿足需求的治療領域，包括心臟病、腫瘤學、肺炎、腸胃道、傳染病、糖尿病、炎症和止痛產品。Menarini 的產品在全球 140 個國家／地區供應，設有 18 個生產基地和 9 個研發中心。如欲了解更多資訊，請瀏覽 www.menarini.com。

關於 Radius
Radius 是一家全球生物製藥公司，致力解決骨骼健康、孤兒病和腫瘤學方面尚未滿足的醫療需求。Radius 的主要產品 TYMLOS® (abaloparatide) 注射劑已獲得美國食品藥品監督管理局批准，用於治療骨裂風險較高的更年期後骨質疏鬆症女性。Radius 的臨床產品系列包括試驗性 abaloparatide 注射劑，有潛力用於治療患有骨質疏鬆症的男性；稱為 Elacestrant (RAD1901) 的試驗性藥物，有潛力用於治療荷爾蒙受體陽性乳癌，並已向 Menarini Group 發出使用許可。

Radius 的前前瞻性陳述 本新聞稿包含構成 1995 年《私人證券訴訟改革法案》所定義的前瞻性陳述。本新聞稿中與歷史事實無關的所有陳述均應被視為前瞻性陳述，包括但不限於有關 Elacestrant 治療晚期 ER+/HER2- 乳癌患者的潛力的陳述，包括成為新標準護理的潛力、FDA 對 Elacestrant 新藥申請的優先審查時間（如獲批）、預期向歐盟監管機關進行提交，及正在進行與 Elacestrant 相關的臨床開發活動的陳述。

這些前瞻性陳述是基於 Radius 管理層目前的期望。這些陳述既不是承諾也不是保證，而是涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、業績或成就存在重大差異，包括但不限於以下各項：持續的 2019 冠狀病毒病疫情的不良影響，包括 FDA 和其他監管機構的審查和批准延遲，藥物供應延遲，與 Radius 與 Menarini 合作相關的風險，包括在 Elacestrant 獲准上市後擴大銷售和市場推廣的能力；如果獲批，Menarini 為 Elacestrant 取得有利定價和報銷的能力；Elacestrant 的潛在市場未如預期的風險；已確定與 Elacestrant 相關的不良副作用風險；與 Elacestrant 相關的製造、供應和分銷相關的風險；以及有關 Radius 知識產權的訴訟或其他挑戰的風險。Radius 在向美國證券交易委員會（或 SEC）提交的文件中討論的上述及其他重要風險及不確定性，包括截至 2021 年 12 月 31 日的 Radius 年度 10-K 表格年度報告中列於「風險因素」標題下的部分，以及隨後提交給 SEC 的文件可能導致實際結果與本新聞稿中的前瞻性陳述指出的結果存在重大差異。任何此類前瞻性陳述均代表 Radius 管理層截至本新聞稿發佈日期的估計。雖然 Radius 可能選擇在將來的某個時刻更新此等前瞻性陳述，但 Radius 不承擔任何義務，即使隨後發生的事件導致我們的觀點發生變化。在本新聞稿發佈後的任何日期，這些前瞻性陳述均不應視為 Radius 的觀點。

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