信達生物與亞盛醫藥共同宣佈耐立克®治療耐藥CML上市申請獲CDE受理並納入優先審評

美國舊金山、馬里蘭州羅克維爾市和中國蘇州2022年7月20日 /美通社/ -- 信達生物製藥集團（香港聯交所股票代碼：01801），一家致力於研發、生產和銷售腫瘤、自免、代謝、眼科等重大疾病創新藥物的生物製藥公司，與亞盛醫藥（6855.HK），一家致力於在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的領先的生物醫藥企業，今日共同宣佈，原創1類新藥奧雷巴替尼（商品名：耐立克^®）的上市申請已獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）受理並被納入優先審評程序^[1]（公示期已於7月18日結束），用於治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）耐藥和/或不耐受的慢性髓細胞白血病慢性期（CML-CP）患者，將支持耐立克^®獲得完全批准。這是耐立克^®繼2021年附條件批准上市後的又一重要進展，有望加速惠及更多、更廣泛的中國慢性髓細胞白血病（CML）患者。耐立克^®在中國的商業化推廣由信達生物與亞盛醫藥共同負責。

2021年11月，NMPA通過優先審評審批程序附條件批准耐立克^®上市申請，用於治療任何TKI耐藥，並採用經充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的CML-CP或CML-AP的成人患者。其上市打破了中國攜T315I突變耐藥CML患者長期無藥可醫的困境，填補了臨床空白。

此次受理及納入優先審評是基於一項開放、隨機對照的確證性關鍵註冊II期研究（HQP1351CC203研究），2021年3月CDE已基於此項研究將耐立克^®納入突破性治療品種。該研究旨在評估耐立克^®在一代和二代TKIs耐藥和/或不耐受的CML-CP患者中的有效性、安全性，共入組144例受試者，隨機分配到耐立克^®治療組和現有最佳治療（Best Available Treatment, BAT）對照組，以無事件生存期（EFS）為主要終點指標。研究結果顯示：耐立克^®相比對照組顯著延長了EFS，達到了預設的優效標準。具體研究數據將在未來相關學術會議上進行披露。

CML是一種與白細胞有關的惡性腫瘤。隨著靶向BCR-ABL的TKI藥物上市，針對CML的治療方式得以革新，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一，臨床上亟需安全有效的新一代藥物。耐立克^®為亞盛醫藥開發的潛在全球同類最佳（Best-in-class）新藥，獲國家「重大新藥創製」專項支持。耐立克^®作為中國首個且唯一獲批上市的第三代靶向BCR-ABL耐藥CML治療藥物，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果。

耐立克^®中國臨床試驗主要研究者、北京大學血液病研究所所長、北京大學人民醫院血液科主任黃曉軍教授表示：「此前耐立克^®的獲批解開了中國攜T315I突變耐藥CML患者的無藥可醫的困局。但有更多一代、二代TKI耐藥/不耐受的患者依舊缺乏有效治療方案，克服TKI耐藥仍然是CML治療領域面臨的挑戰。近年來，耐立克^®的多項臨床研究數據逐步印證了該藥物在耐藥CML這個尚未滿足的臨床需求領域潛力巨大。我們非常期待該藥物再次納入優先審評後，能早日讓更多耐藥CML患者受益。」

信達生物高級副總裁周輝博士表示：「我們很高興耐立克^®在中國遞交的上市申請再次成功獲受理並被納入優先審評，期待更廣闊的TKI耐藥CML患者能早日因此獲益。信達生物在血液瘤領域擁有成梯隊的創新產品管線，我們將秉持『開發出老百姓用得起的高質量生物藥』的使命，為更多患者和家庭帶去希望。」

亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示：「作為一家致力於解決中國乃至全球患者未被滿足臨床需求的創新藥企，我們一直在全速推進公司品種的臨床開發，讓患者盡早從亞盛醫藥的創新成果中獲益。此次耐立克^®的上市申請獲CDE受理並被納入優先審評，體現了國家藥品監管部門對耐藥CML領域臨床空白的重視，更代表其對耐立克^®這一創新藥的認可。我們將繼續與相關部門緊密合作，推動其早日獲批，造福更多患者。」

關於慢性髓細胞白血病

慢性髓細胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia, CML），是骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，也被稱為慢性粒細胞白血病，是慢性白血病中最常見的一種類型，占成人白血病的15%。中國CML患者發病較西方更為年輕化，流行病學調查顯示，中國CML的中位發病年齡為45~50歲，西方國家CML的中位發病年齡為67歲。

隨著靶向BCR-ABL的TKI藥物上市，針對CML的治療方式得以革新，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰，而BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一。

關於耐立克^®

耐立克^®是亞盛醫藥原創1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果，獲國家「重大新藥創製」專項支持。

2021年11月，NMPA通過優先審評審批程序附條件批准耐立克^®上市申請，用於治療用於任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥，並採用經充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I 突變的慢性髓細胞白血病慢性期 (CML-CP) 或加速期 (CML-AP) 的成年患者；2021年3月，該品種被CDE納入突破性治療品種，用於治療一代和二代TKIs耐藥和/或不耐受的CML-CP患者。

而在海外，該品種於2019年7月獲FDA臨床試驗許可，直接進入Ib期臨床研究；其臨床試驗進展自2018年開始，連續四年入選美國血液學會（ASH）年會口頭報告，並榮獲2019 ASH年會「最佳研究」的提名。目前，耐立克^®共獲1項美國食品藥品監督管理局（FDA）審評快速通道資格；3項美國FDA孤兒藥資格認定，適應症分別為CML，急性淋巴細胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）；還獲一項1項歐洲藥品管理局（EMA）的歐盟孤兒藥資格認定，適應症為CML。

2021年7月，亞盛醫藥（6855.HK）與信達生物製藥集團（1801.HK）達成在中國市場就耐立克^®共同開發和共同商業化推廣的戰略合作。

*注 耐立克^®為亞盛醫藥的註冊商標

關於信達生物

「始於信，達於行」，開發出老百姓用得起的高質量生物藥，是信達生物的理想和目標。信達生物成立於2011年，致力於開發、生產和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領域的創新藥物。2018年10月31日，信達生物製藥在香港聯合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。

自成立以來，公司憑借創新成果和國際化的運營模式在眾多生物製藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括32個新藥品種的產品鏈，覆蓋腫瘤、代謝疾病、自身免疫等多個疾病領域，其中7個品種入選國家「重大新藥創製」專項。公司已有 7個產品（信迪利單抗注射液，商品名：達伯舒^®，英文商標：TYVYT^®；貝伐珠單抗生物類似藥，商品名：達攸同^®，英文商標：BYVASDA ^®；阿達木單抗生物類似藥，商品名：蘇立信^®，英文商標：SULINNO ^®；利妥昔單抗生物類似藥，商品名：達伯華^®，英文商標：HALPRYZA^®; 佩米替尼片，商品名：達伯坦^®，英文商標：PEMAZYRE^®; 奧雷巴替尼，商品名：耐立克^®; 雷莫西尤單抗，商品名：希冉擇^®，英文商標：CYRAMZA^®）獲得批准上市，3個品種在NMPA審評中，3個品種進入III期或關鍵性臨床研究，另外還有19個產品已進入臨床研究。

信達生物已組建了一支具有國際先進水平的高端生物藥開發、產業化人才團隊，包括眾多海歸專家，並與美國禮來製藥、Adimab、Incyte、MD Anderson 癌症中心和韓國Hanmi等國際合作方達成戰略合作。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物製藥產業的發展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好願望的追求。詳情請訪問公司網站：www.innoventbio.com或公司領英賬號www.linkedin.com/company/innovent-biologics/。

關於亞盛醫藥

亞盛醫藥是一家立足中國、面向全球的生物醫藥企業，致力於在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發創新藥物。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平台，處於細胞凋亡通路新藥研發的全球最前沿。公司已建立擁有8個已進入臨床開發階段的1類小分子新藥產品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡通路關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌症治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡通路關鍵蛋白領域均有臨床開發品種的創新公司。目前公司正在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展50多項I/II期臨床試驗。用於治療耐藥性慢性髓細胞白血病的核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克^®）曾獲中國國家藥品監督管理局新藥審評中心（CDE）納入優先審評和突破性治療品種，並已在中國獲批，是公司的首個上市品種。該品種還獲得了美國FDA快速通道資格、孤兒藥資格認定、以及歐盟孤兒藥資格認定。截至目前，公司共有4個在研新藥獲得15項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定，2項FDA快速通道資格以及2項FDA兒童罕見病資格認證。公司先後承擔多項國家科技重大專項，其中「重大新藥創製」專項5項，包括1項「企業創新藥物孵化基地」及4項「創新藥物研發」，另外承擔「重大傳染病防治」專項1項。

憑借強大的研發能力，亞盛醫藥已在全球範圍內進行知識產權佈局，並與UNITY、MD Anderson、梅奧醫學中心和Dana-Farber癌症研究所、默沙東、阿斯利康、輝瑞等領先的生物技術及醫藥公司、學術機構達成全球合作關係。公司已建立一支具有豐富的原創新藥研發與臨床開發經驗的國際化人才團隊，同時，公司正在高標準打造後期的商業化生產及市場營銷團隊。亞盛醫藥將不斷提高研發能力，加速推進公司產品管線的臨床開發進度，真正踐行「解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求」的使命，以造福更多患者。

信達生物前瞻性聲明

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亞盛醫藥前瞻性聲明

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[1] 根據NMPA 2020年7月1日施行的《藥品註冊管理辦法》（國家市場監督管理總局令第27號）和7月7日施行的《藥品上市許可優先審評審批工作程序（試行）》（2020年第82號），通過設立優先審評審制度以加快具有重大臨床價值和臨床急需新藥的開發。審批部門將優先審核和評估獲得優先審評資格的藥品，有利於加快市場准入。

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