Pharming 宣佈歐洲藥品管理局在加速評估 Leniolisib 下驗證其上市授權申請

預計 2023 年上半年在歐洲經濟區獲得上市授權 

荷蘭萊登2022 年 10 月 29 日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（「Pharming」或「公司」）(EURONEXT Amsterdam: PHARM / Nasdaq: PHAR) 今天宣佈 Leniolisib 上市授權申請 (MAA) 已通過歐洲藥品管理局 (EMA) 人用醫藥產品委員會 (CHMP) 的加速評估，以進行科學評估。該申請於 2022 年 10 月初提交，用於研究藥物 Leniolisib，一種口服選擇性磷酸肌醇 3-激酶 δ (PI3Kδ) 抑制劑，用於治療 12 歲或以上青少年及成人的罕見原發性免疫缺陷 PI3Kδ 過度活化綜合症 (APDS)。

2022 年 8 月，Pharming 宣佈 Leniolisib 上市授權申請獲得歐洲藥品管理局人用醫藥產品委員會的加速評估。加速評估將審查時間由 210 天縮短至 150 天。根據要求，如果歐洲藥品管理局認為該產品對公共衛生具有重大意義，特別是從治療創新的角度來看，則會授予加速評估上市授權申請。預計在 2023 年上半年在歐洲經濟區獲得 Leniolisib 上市授權。

上市授權申請得到 2022 年 2 月 2 日宣佈的 Leniolisib 第 II/III 期研究的正面數據支持。該研究達到了 PI3Kδ 過度活化綜合症患者淋巴結大小減少和初始 B 細胞百分比增加的共同主要終點。此外，該研究的安全性數據顯示參與者對 Leniolisib 的耐受性良好。作為上市授權申請的一部分，還提交了來自接受 Leniolisib 治療的 PI3Kδ 過度活化綜合症患者的長期、開放標籤擴展臨床試驗的數據。

Pharming 醫務總監 Anurag Relan, MD, MPH 評論道：

「歐洲藥品管理局在加速評估途徑下對我們的上市授權申請審查的驗證突顯 Pharming 對推進 Leniolisib 作為 PI3Kδ 過度活化綜合症成人和 12 歲或以上青少年患者的標靶治療的持續承諾。我們預計 Leniolisib 將滿足目前依賴支援療法來治療其主要症狀的 PI3Kδ 過度活化綜合症患者的未滿足需求。 這項審查是 Pharming 努力讓醫療保健提供者及其患者在全球獲得 Leniolisib 的一個關鍵里程碑。我們期待在整個監管過程中根據需要與歐洲藥品管理局合作。」 

關於 PI3Kδ 過度活化綜合症 (APDS)

PI3Kδ 過度活化綜合症是一種罕見的原發性免疫缺陷，每百萬人中約有 1 至 2 人受影響。PI3Kδ 過度活化綜合症是由調節白細胞成熟的兩種基因 PIK3CD 或 PIK3R1 中的任何一種突變引起。這些基因的突變導致 PI3Kδ（磷酸肌醇 3-激酶 δ）通路過度活躍。^1,2PI3Kδ 通路中的平衡訊號傳導對生理免疫功能至關重要。當該通路過度活躍時，免疫細胞無法成熟和正常運作，導致免疫缺陷和失調。^1,3PI3Kδ 過度活化綜合症的特徵是嚴重、復發性鼻竇肺感染、淋巴組織增生、自身免疫和腸病。^4,5由於這些症狀可能與其他原發性免疫缺陷等多種疾病有關，因此 PI3Kδ 過度活化綜合症患者經常被誤診，中位診斷延遲為 7 年。⁶由於 PI3Kδ 過度活化綜合症是一種惡化性疾病，這種延遲可能會隨著時間導致損傷累積，包括永久性肺損傷和淋巴瘤。^4-7明確診斷這種情況的唯一方法是通過基因檢測。

關於 Leniolisib

Leniolisib 是磷酸肌醇3-激酶 IA 類的 110 kDa 催化亞基的 δ 異構體小分子抑制劑。PI3Kẟ 主要在造血細胞中表達，透過將磷脂醯肌醇 4,5 三磷酸 (PIP2) 轉化為磷脂醯肌醇 3,4,5 三磷酸 (PIP3)，對正常的免疫系統功能至關重要。Leniolisib 抑制 PIP3 的產生，而 PIP3 作為一種重要的細胞信使，激活 AKT（透過 PDK1）並調節多種細胞功能，如增殖、分化、細胞因子產生、細胞存活、血管生成和代謝。與普遍表達的 PI3Kα 和 PI3Kβ 不同，PI3Kẟ 和 PI3Kγ 主要在造血來源的細胞中表達。PI3Kẟ 在調節適應性免疫系統（B 細胞和較小程度上的 T 細胞）以及先天免疫系統（中性粒細胞、肥大細胞和巨噬細胞）的眾多細胞功能中的核心作用強烈表明，PI3Kẟ 是 PI3Kδ 過度活化綜合症等免疫疾病的有效且潛在有效的治療標靶。迄今為止，Leniolisib 在健康受試者的第 1 期人體試驗和在 PI3Kδ 過度活化綜合症患者的第 II/III 期註冊授權研究中均具有良好的耐受性。

關於 Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) 是一家全球性生物製藥公司，致力改變患有罕見、使人衰弱和危及生命疾病的患者生活。Pharming 正在商業出售和開發創新的蛋白質替代療法和精準藥物組合，包括處於早期至後期開發階段的小分子、生物製劑和基因療法。Pharming 總部位於荷蘭萊登，遍佈全球的員工，為北美、歐洲、中東、非洲和亞太區 30 多個市場的患者提供服務。

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參考資料 

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

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