百濟神州（BeiGene）百悅澤®（澤布替尼）獲歐盟委員會批准，用於治療慢性淋巴細胞白血病成人患者

2022-11-17 20:00

百悅澤^®是唯一在復發/難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）中對比億珂^®（伊布替尼）獲得優效性的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑

百悅澤^®在既往未經治療的CLL患者中與免疫化療對比同樣展現出優效性

百悅澤^®安全性良好，其房顫和房撲發生率比億珂^®更低

中國北京，美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年11月17日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司。公司今日宣佈，歐盟委員會（EC）已批准百悅澤^®（澤布替尼）用於治療初治（TN）或復發/難治性（R/R）慢性淋巴細胞白血病（CLL）成人患者。

百濟神州血液學首席醫學官Mehrdad Mobasher醫學博士及公共衛生碩士表示：「本次獲批對CLL患者和其醫生而言無疑是一個重要里程碑，為他們提供了全新、無需化療、可替代現有BTK抑制劑的另一種治療選擇。在各患者亞組中，無論患者風險狀態，百悅澤^®呈現出一致性的獲益。基於此，我們認為百悅澤^®有望成為新確診和復發/難治性CLL患者的優先治療選擇。」

本次EC的批准基於兩項3期臨床試驗的積極結果。這兩項試驗為在既往未經治療的CLL患者中開展的SEQUOIA試驗（NCT03336333）和在R/R CLL患者中開展的ALPINE試驗（NCT03734016）。在這兩項試驗中，無論是與苯達莫司汀聯合利妥昔單抗（B+R）相比用於一線CLL治療，還是與伊布替尼相比用於R/R CLL治療，百悅澤^®均呈現優效性。百悅澤^®是唯一經獨立評審委員會（IRC）評估在R/R CLL中對比伊布替尼獲得優效性的BTK抑制劑，其總緩解率（ORR）分別為80.4% 和72.9%（雙側p值 = 0.0264）^[1]。此外，相比于伊布替尼，接受百悅澤^®治療的患者中有更多的人在一年後仍維持緩解狀態（78%和90%）^[1]。這兩項試驗中發生的不良事件與百悅澤^®的總體安全性特徵一致。在遞交相關申請之後，今年10月百濟神州宣佈了在ALPINE頭對頭試驗的一項終期分析中，百悅澤^®對比伊布替尼針對R/R CLL在無進展生存期終期分析中取得優效性結果。

德國慕尼黑大學學術教學醫院慕尼黑診所血液腫瘤學負責人Clemens Wendtner教授表示：「百悅澤^®已經呈現出具有臨床意義的改善，是超越第一代BTK抑制劑的全新一代BTK抑制劑，被證明在療效和安全性上都有顯著優勢。由於CLL患者需要接受長期治療，確保用於該患者人群藥物的安全和可耐受至關重要。再加上靈活的劑量選擇，此項批准為作為成人白血病最常見類型之一的CLL患者提供了一種具有變革性的治療選擇。」

百濟神州高級副總裁、歐洲地區負責人Gerwin Winter表示：「對於在將百悅澤^®提供給全球血液腫瘤患者這一目標上所取得了重大進展，我們感到非常欣喜。對於這項重要獲批，我們將擁抱機遇，進一步擴大百濟神州在歐洲的業務，將這一創新治療選擇帶給歐洲各國的CLL患者。」

百悅澤^®目前已在歐盟獲批用於治療既往接受過至少一種治療的華氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作為不適合接受免疫化療的WM患者的一線治療，以及用於治療既往接受過至少一種抗CD20療法的邊緣區淋巴瘤（MZL）成人患者。

在歐洲，百濟神州目前已在奧地利、比利時、丹麥、英格蘭和威爾士、德國、冰島、愛爾蘭、義大利、蘇格蘭、西班牙、瑞士和荷蘭獲得了百悅澤^®治療WM的報銷，其他歐盟國家也正在推進將該藥物納入其報銷體系的進程中。

關於慢性淋巴細胞白血病（CLL）

CLL是一種進展緩慢、危及生命且無法治癒的成人癌症，是原發於骨髓的異常白血病B淋巴細胞（一種白細胞）蓄積于外周血、骨髓和淋巴組織的一種成熟B細胞惡性腫瘤^[2],[3],[4]。CLL是白血病最常見的類型之一，約占白血病新發病例的四分之一^[5]。歐洲地區的CLL發病率預估為每年4.92例/10萬人^[6],[7]。

關於百悅澤^®

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。百悅澤^®的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白靶向、持續的抑制。憑藉與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學特徵，百悅澤^®已被證明能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。

百悅澤^®已經開展了廣泛的全球臨床開發項目，目前已在全球超過25個國家和地區開展了35項試驗，總入組受試者超過4,700人。迄今為止，百悅澤^®已在包括美國、中國、歐盟和英國、加拿大、澳大利亞、韓國、瑞士和其他國際市場在內的58個市場獲批。

關於百濟神州腫瘤學

百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作夥伴攜手，不斷推動同類最佳或同類首創的臨床候選藥物研發，致力於為全球患者提供有效且可負擔的藥物。公司全球臨床研發和醫學事務團隊已有超過3,500人且仍在不斷壯大。目前正在全球範圍支持100多項臨床研究的開展，已招募受試者超過20,000人。公司廣泛的研發管線主要由內部團隊牽頭，支持超過45個國家和地區的臨床試驗。公司深耕於血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發，同時專注于單藥療法和聯合療法的探索。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK 抑制劑，已在美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞、韓國、瑞士及其他國際市場獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fc-γ受體結合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤^®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。

同時，百濟神州還與其他創新公司合作，共同攜手推進創新療法的研發，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在負責對多款由安進、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權的腫瘤藥物的商業化。公司也通過與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內的多家公司合作，更大程度滿足當前全球範圍尚未被滿足的醫療需求。

2021年1月，百濟神州和諾華宣佈達成合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開發、生產和商業化百濟神州的抗PD-1抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗）的權利。基於這一卓有成效的合作，百濟神州和諾華於2021年12月宣佈了關於正在3期開發的TIGIT抑制劑歐司珀利單抗達成選擇權、合作和授權合約。諾華和百濟神州還簽訂了一項戰略商業協定，根據該協定，百濟神州將在中國指定區域推廣5款已獲批的諾華抗腫瘤藥物。

關於百濟神州

百濟神州是一家全球性生物科技公司，專注于為全球患者開發和商業化創新、可負擔的抗腫瘤藥物，改善患者的治療效果、提高藥物可及性。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線。我們致力於為全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過9,000人的團隊，並在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設立了主要辦事處。欲瞭解更多信息，請訪問http://www.beigene.com.cn；www.beigene.com 。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關百悅澤^®為CLL患者提供臨床獲益的潛力、百悅澤^®在歐盟和其他市場的未來開發、藥政申報和批准、商業化和市場准入、百悅澤^®潛在的商業機會、以及百濟神州在「百濟神州腫瘤學」和「關於百濟神州」標題下提及的計畫、承諾、抱負和目標。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的智慧財產權保護的能力；百濟神州依賴協力廠商進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發、商業化及實現並保持盈利的能力；新冠肺炎全球疫情對百濟神州的臨床開發、監管、商業化運營、生產以及其他業務帶來的影響；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中「風險因素」章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該等信息。

*億珂^®是Pharmacyclics LLC和Janssen Biotech, Inc.的注冊商標。

參考文獻

[1] BRUKINSA^® (zanubrutinib). Summary of product characteristics; 2022.
[2] National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results Program. Cancer Stat Facts: Leukemia —Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL). Accessed October 4,2021. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/clyl.html
[3] Aster JC, Freedman A. Non-Hodgkin lymphomas and chronic lymphocytic leukemias. In: Aster JC, Bunn HF (eds.). Pathophysiology of Blood Disorders. 2nd ed. McGraw-Hill Education; 2017:chap
[4] American Cancer Society. What is chronic lymphocytic leukemia? Updated May 10, 2018. Accessed December 6, 2020. https://www.cancer.org/cancer/chronic-lymphocytic-leukemia/about/what-is-cll.html
[5] Yao Y, Lin X, Li F, Jin J, Wang H. The global burden and attributable risk factors of chronic lymphocytic leukemia in 204 countries and territories from 1990 to 2019: analysis based on the global burden of disease study 2019. Biomed Eng Online. 2022 Jan 11;21(1):4. doi: 10.1186/s12938-021-00973-6. PMID: 35016695; PMCID: PMC8753864.
[6] Miranda-Filho, A., et al., Epidemiological patterns of leukaemia in 184 countries: a population-based study. The Lancet Haematology, 2018. 5(1): p. e14-e24.
[7] Sant, M., et al., Incidence of hematologic malignancies in Europe by morphologic subtype: results of the HAEMACARE project. Blood, 2010. 116(19): p. 3724-34.

消息來源: 百濟神州