天使綜合症治療基金會宣佈出資 500 萬美元，旨在推進罕見神經發育障礙疾病的臨牀試驗

這間位於拉什大學 (Rush University) 的研究中心將由 Elizabeth Berry-Kravis 博士親自掌舵

邁阿密2022年12月5日 /美通社/ -- 天使綜合症治療基金會 (Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics, FAST) 今日宣佈，為攻克罕見的神經發育障礙疾病而出資 500 萬美元，用以建立新的臨牀試驗及轉化研究中心。這間首開先河的研究中心將由 Elizabeth Berry-Kravis 博士親自掌舵。這座名為 Rush F.A.S.T. Center for Translational Research（拉什大學 F.A.S.T. 轉化研究中心）的機構將成為全球性的培訓大本營，旨在指導各位醫生開展神經遺傳學臨牀試驗並制定創新性介入療法。此類療法將需要另闢蹊徑及專門性護理。

諸多從事神經遺傳疾病研究的醫生都在為治癒特定疾病亞組而開展出色的常規及專業護理。但他們並未在臨牀試驗設定、開展及報告等方面接受培訓。這意味着未接受特別的培訓以快速執行試驗，而這將顯著限制試驗的納入能力。

FAST 科學總監 Allyson Berent 表示：「這是新時代的曙光。目前，為攻克天使綜合症，醫學界正在研發超過 25 款治療計劃，其中大部分由 FAST 資助。Allyson Berent, chief science officer at FAST. 我們正處於一個轉折點，我們已經為多個此類項目做好準備，力爭令這些項目接觸到人類患者，並開展早期首次人體臨牀試驗。但大多數醫院中心沒有足夠的能力來滿足此種爆發式需求。」

為滿足此項需求，在 Berry-Kravis 博士的領導下，新的研究中心 將是針對罕見神經遺傳疾病的臨牀試驗執行及新藥物研發的首個系統性培訓計劃。Berry-Kravis 博士 20 多年來一直在臨牀試驗方面獨領風騷。透過為國內及海外候選人建立正式的研究員計劃，醫師將接受以下培訓：了解即將進行的臨牀試驗所需的步驟；需要通過合約和道德批准而克服的監管障礙；為患者測試建立基礎設施的難點；匯集這些試驗所需的專業臨牀團隊（例如麻醉、試驗協調員、訓練有素的神經心理學家、神經學家／腫瘤學家、神經外科醫生以及任何與特定試驗相關的其他專家）等。此外，該計劃將支援在 Rush 建立頂級設施所需的基礎設施及建設，並圍繞此獨特患者羣體的需求而構建臨牀試驗場所。

該 FAST 臨牀中心將成為集大成者，以成為最高效且最有效執行臨牀試驗的典範。此舉便於 Berry-Kravis 正式與他人分享專業知識，並協助全球數十個中心提高能力。當 FAST 研究員完成培訓後，他們將能把專業知識傳播到世界各地的其他機構。為實現此願景，FAST 慷慨解囊以升級現有中心並建立新臨牀試驗中心，以此傳播專業知識，進而確保眾多中心的能力可滿足巨大需求。

FAST 研究員將接受實戰性培訓，並在一整年中徹底融入到研究中心，並完全專注於開展神經發育障礙疾病的臨牀試驗。 除了研究員外，Rush F.A.S.T. Center 還將以更短的時間培訓走讀生，使之掌握藥物開發、提高自身技能，並將所學技能分享給自己供職的機構，從而以最安全、最高效的方式為更多患者提供介入療法。

Elizabeth Berry-Kravis 博士表示：「我們即將取得多項重要突破，在如此關鍵的時刻獲任命為 Rush F.A.S.T. Center 主任，鄙人因而深感榮幸。Elizabeth Berry-Kravis. 這將造福於千家萬户，我期待與該領域的一流才俊合作，以便在未來實現醫學突破。」

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