信念醫藥血友病B基因療法順利完成三期注冊臨床試驗受試者給藥

上海2023年4月24日 /美通社/ -- 專注前沿基因治療領域的創新型企業信念醫藥集團（Belief BioMed，BBM）（下稱「信念醫藥」）於今日宣布由其全資子公司上海信致醫藥科技有限公司自主研發的BBM-H901注射液的注冊臨床研究（CTR20212816）三期試驗順利完成全部受試者給藥。

BBM-H901注射液適用於預防血友病B成年患者出血，是國內第一個獲批進入注冊臨床試驗的血友病B的腺相關病毒（AAV）基因治療藥物。

本次研究是一項多中心、單臂、開放、單次給藥注冊臨床研究，旨在評估單次靜脈輸注BBM-H901注射液在≥18歲且內源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其劑量探索和劑量遞增階段研究已在中國完成，並在有效性和安全性方面取得了令人鼓舞的數據：100%的受試者停用FⅨ 產品治療，年化出血率（ABR）顯示為0，體內凝血因子水平顯著提高並長期穩定表達；安全性良好，沒有報告任何嚴重不良事件。

信念醫藥聯合創始人、董事長及首席科學家肖嘯博士表示：「我們很高興看到作為信念醫藥自主研發且自主生產的首款重磅產品，BBM-H901注射液三期注冊性臨床試驗的受試者給藥順利完成，並有望成為國內首個獲批上市的預防血友病B成年患者出血的AAV基因治療藥物，其『一次給藥、長期有效』的創新治療方案將為患者帶來更佳的生存獲益。在此，我誠摯感謝所有參與到研究中的研究者、受試者及其家屬，以及項目組所有成員。另外，這是公司在臨床研究方面取得的又一個具有裡程碑意義的進展，為我們更多基因治療藥物的臨床應用奠定了堅實基礎，亦為整個基因治療行業的蓬勃發展增添了全新力量。信念醫藥一直致力於解決未被滿足的臨床需求，公司將繼續深耕基因治療領域，力爭將更多同類首創和同類最優的藥物帶給患者。」

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