阿茲海默症協會對在 AAIC 2023 報告的 DONANEMAB 第 3 期數據之聲明

阿姆斯特丹2023年7月18日 /美通社/ -- 禮來 (Eli Lilly) 今日公佈了 donanemab 在 TRAILBLAZER-ALZ 2 臨床試驗中針對阿茲海默症早期症狀的數據，這項數據展示了在阿茲海默症的研究和治療方面的重要進展。

完整的第 3 期數據已在荷蘭阿姆斯特丹舉行的 2023 年阿茲海默症協會國際會議^® (AAIC^®) 以及網上發表。這項數據亦同時刊登在《美國醫學會雜誌》。

結果顯示，donanemab 明顯減緩了帶有阿茲海默症早期症狀（輕度認知障礙或輕度失智症）的患者之認知和功能衰退，證實了該公司在 2023 年 5 月披露的頂線數據。在 AAIC 上，我們得知：

• 相對於安慰劑組，療效在試驗過程中持續提升，在 18 個月時效果與安慰劑組相比差異最大。
• 處於疾病最早期的研究參與者之療效較大，與安慰劑組相比，認知功能下降速度減緩了 60%。在較晚期的患者身上亦觀察到顯著的療效。
• 接近一半 (47%) 接受 donanemab 治療且處於疾病最早期的研究參與者在一年內沒有臨床進展。

阿茲海默症協會科學總監 Maria C. Carrillo 博士表示：「透過這次更全面的了解，有額外的有力科學證據表明，徹底清除大腦中的 β 類澱粉蛋白與顯著減緩早期阿茲海默症患者的病情惡化有關係。」

Carrillo 表示：「結果顯示盡早開始治療有機會獲得較大療效，但即使在病情發展的較後階段開始治療，亦有潛力可以減緩病情惡化。這些好處是真實而有意義的，可以讓人有更多時間參與日常生活、保持獨立，並作出未來醫療決策。」

TRAILBLAZER-ALZ 2 參與者在 18 個月期間，使用測量認知能力和功能的量表來進行評估。根據臨床階段進行的低至中等 tau 蛋白參與者事前分析顯示，donanemab 對疾病較早期的患者有較大療效。

與其他抗類澱粉蛋白治療一樣，這項治療也有副作用。根據該公司指出，類澱粉蛋白相關影像異常（又稱為 ARIA）的等級和嚴重程度與 TRAILBLAZER-ALZ 第 2 期研究一致。ARIA 通常無症狀，但也可能會很嚴重。透過小心觀察和監測，並在必要時停止治療，就可以管控這項風險。治療通常都可以重新進行。

患上致命疾病的患者及其家屬，應該不斷與醫生討論，以制訂合適的治療計劃，包括衡量已核准療法的效益和風險。

該公司公開表示已向美國食物及藥物監督管理局 (FDA) 提交傳統核准申請，預計會在年底前進行監管行動，同時亦正在向全球其他監管機構提交申請。基於正面的臨床試驗結果，阿茲海默症協會強烈支持傳統 FDA 核准，並且在其核准後，我們期望 CMS 和其他私人保險公司，可以向將會受惠的患者提供使用這項治療的全額及即時補助。

阿茲海默症協會仍然感到失望，因為在阿茲海默症臨床試驗（包括這次試驗）中，對提高所有受影響群體的代表性方面進展甚微。例如，失智症對黑人和西班牙裔美國人的影響仍然大得不成比例，但他們在治療研究中的參與往往極少。臨床試驗必須準確反映其追求服務的對象。我們必須盡可能覆蓋未被充分代表的群體，讓發現結果可以令所有人受惠。

與 FDA 核准的兩項阿茲海默症抗類澱粉蛋白治療採取的方式不同，Donanemab 臨床試驗測試中的研究參與者一旦達到大腦預定的類澱粉蛋白清除水平，他們就會停止治療。一旦低於指定臨界點，患者就會停止治療並加入安慰劑組。在接受藥物治療的研究參與者中，有一半 (52%) 的人在 12 個月內完成療程；有 72% 的人在 18 個月內完成療程。對患者、家屬、醫生和付費者來說，這是值得注意的，因為患者可能不需要終身接受這項治療。

當我們審視今日宣佈的正面結果之重要性時，阿茲海默症協會仍致力推動所有具潛力的治療途徑，並探索將不同方式結合為綜合療法的方法。所有獲核准的治療必須能夠使用，同時向所有人提供質素良好的護理和支持。

關於阿茲海默症協會國際會議^® (AAIC^®)
阿茲海默症協會國際會議 (AAIC) 是雲集世界各地研究阿茲海默症及其他失智症的人員之全球最大型聚會。作為阿茲海默症協會研究計劃的一部分，AAIC 擔當促進產生有關失智症的新知識之催化劑，並推動生機勃勃和友善的研究社群。
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