Menarini Group 與 Insilico Medicine 就用於有潛力的乳癌治療和其他腫瘤適應症的新型 KAT6 抑制劑達成全球獨家授權協議

• KAT6 是荷爾蒙敏感型乳房腫瘤和其他癌症的新興治療靶點。KAT6A/B 的過度表現與 ER+/HER2- 乳癌（最常見的亞型）患者的不良臨床結果相關。
• 該分子表現出強大的臨床前活性。Insilico 在 12 月初的聖安東尼奧乳癌研討會上展示了這種新型分子的數據。 
• 本協議包括合共潛在價值超過 5 億美元的預付款項和階段性付款，以及銷售權利金。

意大利佛羅倫斯和紐約2024年1月8日 /美通社/ -- 領先業界的國際製藥和診療公司 Menarini Group（「Menarini」），和專注為癌症患者帶來變革性的腫瘤治療方式的 Menarini Group 全資子公司 Stemline Therapeutics, Inc.（「Stemline」），連同由生成式人工智能 (AI) 驅動的臨床階段生物技術公司 Insilico Medicine（「Insilico」）於2024年1月4日宣佈，他們已達成獨家授權協議，向 Stemline 授予新型小分子 KAT6A 抑制劑的全球開發及商業化權利，該抑制劑使用 Insilico 的 AI 平台設計，是荷爾蒙敏感型癌症及其他腫瘤適應症的具潛力治療方式。 

乳癌是在全球女性身上最常診斷出的腫瘤類型，也是女性的主要致命癌症。^[1] 約 70％ 的乳癌為雌激素受體陽性 (ER+)，而內分泌療法仍然是 ER + 乳癌患者治療的骨幹。然而，腫瘤可能會對內分泌療法產生抗藥性，進而導致病情惡化。這是一項重大的臨床挑戰，亦突顯出我們急需新型療法以克服治療方式的抗藥性。

眾所週知，KAT6A 在多種癌症中扮演著重要角色。KAT6A 的過度表現與 ER+/HER2- 乳癌（最常見的乳癌亞型）患者的不良臨床結果相關。在臨床前研究中，這種分子在多個 CDX 和 PDX 模型中都對 KAT6A 表現出強大的抑制作用，具有良好的療效和安全性。Insilico 在 12 月初的聖安東尼奧乳癌研討會上展示了這種分子的數據。 

Menarini Group 行政總裁 Elcin Barker Ergun 表示：「我們很高興與利用生成式 AI 的力量成為該領域領導者的 Insilico 合作，探索有前景的新治療方式，並且有機會開發出變革性的新型癌症療法。經過接近 20 年，我們在美國和歐洲透過 elacestrant 為 ER+ 和 HER2- 乳癌患者帶來內分泌療法的首項創新，我們的目標是進一步提升患者的治療效果，而針對 KAT6A 很有可能在乳癌和其他領域實現這個目標。」

這種新型分子由 Insilico 的研發團隊設計，並借助了該公司的端對端製藥生成式 AI 平台，旨在抑制 KAT6A 並在轉錄層面上阻斷內分泌受體 (ER)，讓其有潛力克服內分泌療法因為突變或 ER 的不需配體組成型激活而造成的抗藥性。現時，內分泌療法結合 CDK4/6 抑制劑是晚期或轉移性 ER+/HER2- 乳癌患者的標準治療方式。需要 CDK4/6 抑制劑和/或新型口服 SERD 的新型組合來進一步延長治療效果。

Insilico Medicine 創辦人兼聯席行政總裁 Alex Zhavoronkov 博士表示：「我們很高興我們以生成式 AI 設計的最新療法有望為乳癌患者提供一個新的具潛力治療選項。Stemline 具有創新的視野，並深度專注於在腫瘤學領域帶來變革性的療法，他們是帶領這種分子進入開發階段和進行臨床試驗的理想合作夥伴。」

根據協議條款，Stemline 將會向 Insilico 支付 1200 萬美元的預付款項。這項交易的總價值（包括所有開發、監管和商業化里程碑）超過 5 億美元，隨後的權利金可達兩位數。 

Menarini Group 簡介 
Menarini Group 是一家領先業界的國際製藥和診療公司，年營業額超過 44 億美元，員工超過 17,000 人。Menarini 專注於治療需求高度未滿足的領域，其產品涵蓋心臟病學、腫瘤學、呼吸病學、胃腸病學、傳染病學、糖尿病學、炎症和鎮痛等領域。Menarini 擁有 18 個生產基地和 9 個研發中心，產品銷往全球 140 個國家/地區。如需更多資訊，請瀏覽：menarini.com。

Stemline Therapeutics Inc. 簡介
Stemline Therapeutics, Inc. (「Stemline」) 是 Menarini Group 的全資子公司，是一家商業化階段的生物製藥公司，專注於新型腫瘤學治療藥物的開發和商業化。Stemline 將在美國和歐洲商業化 ORSERDU® (elacestrant) ，這是一種口服內分泌治療藥物，適用於患有雌激素受體 (ER) 陽性、人表皮生長因子受體 2 (HER2) 陰性、ESR1 突變的晚期或轉移性乳癌，且在接受至少一線內分泌治療後病情惡化的絕經後女性或成年男性。Stemline 還在美國和歐洲推出了 ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs) ，這是一種針對 CD123 的創新標靶治療，用於治療爆發性漿細胞樹突細胞腫瘤 (BPDCN)（一種侵襲性血液癌症）患者，也是美國和歐盟迄今唯一獲批的 BPDCN 治療方案。Stemline 亦將在歐洲商業化 NEXPOVIO® (selinexor) ，一種用於治療多發性骨髓瘤的 XPO1 抑制劑。此外，Stemline 還擁有廣泛的小分子和生物製劑臨床產品管道，這些產品處於不同的開發階段，可用於治療多種實體癌和血癌。

關於 Insilico Medicine
Insilico Medicine 是由生成式 AI 驅動的全球臨床階段生物技術公司，藉著使用下一代的 AI 系統，連繫生物、化學和臨床試驗分析。該公司開發出利用深度生成模型、增強學習、變換器，以及其他現代機器學習技術的 AI 平台，用於發掘新靶點和生成具有所需性質的新型分子結構。Insilico Medicine 正在開發突破性解決方案，以發掘和開發用於癌症、纖維化、免疫系統、中樞神經系統疾病、傳染病、自身免疫疾病和與衰老相關疾病的創新藥物。www.Insilico.com

[1] Sung H, Ferlay J, Siegel RL, Laversanne M, Soerjomataram I, Jemal A, Bray F. Global cancer statistics 2020: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA Cancer J Clin. 2021 Feb 4. doi: 10.3322/caac.21660. Epub ahead of print. PMID: 33538338.