世界製藥原料展年度專家行業報告：第一部分

Piramal Enterprises、Fujifilm Diosynth Biotechnologies 和 Vision Consulting 概述市場預測

抗體藥物偶聯物、多用途設施和監管透明度與一體化被視為未來開發醫療項目的關鍵推動力量

阿姆斯特丹2013年10月3日電 /美通社/ -- 隸屬 UBM Live 旗下製藥組合的 世製製藥原料展 (CPhI Worldwide) 和 CPhI Pharma Evolution 宣佈發佈年度報告的第一部分，包含 Piramal Enterprises、Fujifilm Diosynth Biotechnologies 和 Vision Consulting 提交的具有前瞻性的文章，報告的第一部分審視了監管失靈的全球影響、單用途技術和抗體藥物偶聯物 (ADC) 的潛力。

（圖標：http://photos.prnewswire.com/prnh/20130723/629764-a）

對抗體藥物偶聯物市場來說，未來幾年的市場前景尤為樂觀，Piramal Enterprises 執行董事兼營運總監 Vijay Shah 設想全球投資會有所增加，未來甚至會出現治療實體腫瘤的「重磅炸彈」新藥。此外，他也預測，在傳統上將抗體藥物偶聯物用於治療癌症以外，這種藥物還能被用於治療炎症等適應症，這表明抗體藥物偶聯物即將迎來許多分析家都已預測到的重大突破。然而在短期內，大多數抗體藥物偶聯物將被用於治療淋巴瘤，這並不令人吃驚。但是未來五年，提交的抗體藥物偶聯物研究型新藥 (IND) 申請的數量將增長50%以上，抗體藥物偶聯物市場產值最終也將在未來十年增至100億美元。在新的疾病發病率上升時，我們看到抗體藥物偶聯物能為多種疾病提供治療解決方案真的也只是時間問題而已，抗體藥物偶聯物這個市場很可能在未來五年、十年乃至二十年都能實現大幅增長。

Vijay Shah 表示：「在過去，抗體藥物偶聯物的主要不足之處就是細胞毒劑活性不夠，不足以利用0.01%這樣小的含量來殺死靶細胞。不過，改進抗體和抗原結合的新技術能夠有辦法真正釋放它們的潛力。未來十年我們將看到抗體藥物偶聯物取得更高的滲透率。」

然而 Fujifilm Diosynth Biotechnologies 研發和創新部高級副總裁 Mark Carver 警告說，除非我們能夠趨向於針對單用途技術進行「基於健康的風險評估」，否則創新性就要大打折扣，這一點對像抗體藥物偶聯物這樣前景良好的藥物而言尤為突出，這些藥物常常需要在這樣的設施中進行生產。生物製品方面的問題在於單用途設施會大大增加開發成本，並給前景良好的藥物帶來風險，在它們的真正潛力被開發之前，這些藥物項目都會被認為不可行。歐洲藥品管理局 (EMA) 的指導原則可能會詳細解讀這一趨勢，許多具有創新意義的藥物開發項目也很有可能努力進入臨床試驗階段。

解決這個問題需要在健康的基礎上開展工作，因此即使只有早期開發階段工作的部分數據和可能使用的劑量（這些劑量也將被用來支持可接受较大日服用量 (PDE) 和较大允許殘留量 (MACO) 值），那裏依然會有足夠的信息來產生適當的結合，從而評估風險。削減成本和發展創新將幫助加快新的生物製品產品種類的開發，現在監管者需要將這些變化帶入實施評估的方式中，在保持安全的同時不讓創新性打折扣。

同樣地，Vision Consulting 行政總裁 Dilip Shah 也一起審視了現有的監管環境，並得出結論說，通過簡化和統一準則，並與業界進行更加緊密的合作，監管者能夠提升安全和合規水平。不過，問題還是過去幾年來以及在可預見的將來，我們可能會看到更多的故意侵權（美國食品藥品監督管理局 (FDA) 警告信），尤其是在分析技術增加的時候更是如此。這些廣為人知的大型醫藥公司侵權的後果是現在出現了非常真實的威脅，越來越嚴格的監管將會妨礙規模更小、更具創新性的參與者進入市場。Dilip Shah 認為，解決這個問題的答案最終要依靠創造更加透明的流程。最重要的是，這個解決方案是全球統一的流程，監管者將在與業界以透明協商方式評估程序方面發揮更為積極的作用。然而，成功採用這種基於成果的新方法需要監管者展開全球合作，而 Dilip Shah 認為至少再過五年這也依然不會發生。

世界製藥原料展和 CPhI Pharma Evolution 將在2013年世界製藥原料展（10月22-24日在法蘭克福展覽中心 (Frankfurt Messe) 舉行）上發佈剩餘的年度報告發現（新增10篇專家意見文章），並將在展會的第一天舉辦關於年度報告的非公開新聞發佈會。

CPhI Pharma Evolution 編輯 Agnes Shanley 對發佈年度報告的第一部分評論說：「CPhI Pharma Evolution 年度報告的第一部分在我們的全球專家小組的幫助下撰寫完成，明確突出了生物製品和多用途技術的發展，這種發展將有助於未來5年重新開啟創新藥品上市的熱潮，報告的第一部分還以樂觀態度重點對抗體藥物偶聯物進行探討，並表達了許多期盼。不過，從首份報告提交的內容來看，很明顯，監管改革必不可少，這樣有助於保持安全並創造出和市場一樣靈活的環境，幫助促進更多創新。」

CPhI & Pharma 集團總監 Chris Kilbee 確認將在今年展會上發佈所有報告發現：「在世界製藥原料展上，我們將發佈來自專家小組的剩餘10篇文章，這些文章將共同提供深層次的市場綜述，並將讓業界評估現有情況，瞭解未來幾年的發展。我們設計這些是為了開放地提供信息並增加業界的討論，因此我要鼓勵人們閱讀所有提交的內容，從而更加全面地瞭解我們專家的觀點。我也必須借此機會感謝我們的專家小組花時間在報告中提供他們的觀點。」

瀏覽所有提交文章和綜合報告，請瀏覽：http://downloads.deusm.com/pharmaevolution/CPhI-Annual-Industry-report-part-I.pdf

報告要點

抗體藥物偶聯物：

• 治療實體腫瘤的「重磅炸彈」藥物預計將在未來十年內出現
• 抗體藥物偶聯物將在市場被用於癌症之外的適應症（例如炎症），到2023年市場總產值將增至100億美元
• 未來五年，大部分抗體藥物偶聯物將被用於治療淋巴瘤
• 研究型新藥申請的提交數量未來五年有望增長50%

單用途技術和多用途技術：

• 未來五年內，業界預計會被迫趨向於進行「基於健康的」風險評估，以便削減成本
• 數據有限的研究型醫療產品可以在多用途設施內開始生產
  • 如果成功實施，歐洲藥品管理局指導原則會給創新帶來風險，製造商們會被迫使用完全專用的設施，這甚至會妨礙一些前景良好的生物製品開發項目進入臨床試驗階段

監管變化：

• 大型醫藥公司侵權會導致監管變得更加嚴格，這會妨礙規模更小、更具創新性的公司進入美國市場，競爭將因此減少
  • 更加開放透明的監管者能夠幫助促進改進標準
• 必須建立一個更為簡單的全球系統，從而提高監管合規、安全和創新水平
• 由於分析技術崛起，未來五年美國食品藥品監督管理局警告信的數量預計會有所上升
• 儘管能夠帶來明顯優勢，但是監管者的大規模一體化不太可能發生
• 故意侵權的數量在上升