雲頂新耀宣佈其合作夥伴Calliditas Therapeutics 的TARPEYO™(布地奈德)獲得美國FDA加速批准以降低IgA腎病患者的蛋白尿

• TARPEYO(布地奈德)遲釋膠囊是目前第一種也是唯一一種用於降低患有快速進展風險的原發性IgA腎病（通常尿蛋白與肌酐比 (UPCR) ≥1.5g/g¹）成人患者蛋白尿的治療方法
• TARPEYO(項目研發名稱為NEFECON)是目前第一種也是唯一一種經美國FDA批准專門治療此適應症的藥物^1,2
• IgA腎病是一種進行性自身免疫性疾病，有超過50%的患者可能進展為終末期腎病(ESRD)，此類患者的醫療需求亟待滿足³
• 雲頂新耀擁有在中國（大陸、香港、澳門以及台灣地區）和新加坡開發和商業化NEFECON的獨家權利

上海2021年12月16日 /美通社/ -- 雲頂新耀 (Everest Medicines, HKEX 1952.HK)今日公佈，其合作夥伴Calliditas Therapeutics AB（納斯達克股票代碼：CALT，納斯達克斯德哥爾摩股票代碼：CALTX）（以下簡稱「Calliditas」）宣佈美國食品藥品管理局(FDA)已批准TARPEYO^TM(布地奈德)遲釋膠囊用於降低患有快速進展風險的原發性IgA腎病（通常尿蛋白與肌酐比 (UPCR) ≥1.5g/g¹）成人患者蛋白尿的治療方法。該適應症獲批是基於其加速審評程序。目前尚未明確TARPEYO是否能減緩IgA腎病患者的腎功能下降。後續批准可能取決於確證性臨床試驗中臨床獲益的驗證和描述¹。

Calliditas的首席執行官Renee Aguiar-Lucander表示，「我們非常高興能將目前第一種，也是唯一一種經美國FDA批准的用於降低IgA腎病蛋白尿的藥物推向市場。TARPEYO是經美國FDA批准的產品，以為處於疾病快速進展風險中的IgA腎病患者提供幫助。」

雲頂新耀首席執行官薄科瑞博士強調，「此次FDA批准Calliditas的創新布地奈德制劑標誌著IgA腎病治療向前邁出了重要的一步，我們將以「NEFECON」的名稱在授權許可區域推進該藥的開發。我們向合作夥伴Calliditas在全球臨床和監管方面取得的快速進展表示祝賀，這將使那些有需要的患者能夠盡快獲得此類疾病的首款治療藥物。雲頂新耀期待看到這一重要療法在大中華區和IgA腎病患病率較高的其他亞洲地區取得進展。」

TARPEYO在NeflgArd關鍵性3期研究A部分中達到了降低蛋白尿的主要終點，由此通過加速審評程序獲批。上述研究是一項正在進行的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，旨在原發性IgA腎病成人患者中評價TARPEYO 16 mg每日一次給藥與安慰劑相比的療效和安全性¹。TARPEYO在經活檢確診為IgA腎病的患者中進行了評估，這些患者eGFR ≥35 mL/min/1.73 m2 ，蛋白尿≥1 g/天或UPCR ≥0.8 g/g，且使用最大耐受穩定劑量的RAS 抑制劑治療。

在第9個月時，TARPEYO組患者(n=97)的蛋白尿較基線下降34%，具有統計學顯著性，而單獨使用RASi的患者(n=102)的蛋白尿較基線降低5%。在關鍵亞組中，第9個月時UPCR （尿蛋白肌酐比值）主要終點的治療效果保持一致，包括關鍵的人口統計學和基線疾病特徵¹。本研究中最常見的不良反應（≥5%）是高血壓、外周水腫、肌肉痙攣、痤瘡、皮炎、體重增加、呼吸困難、面部水腫、消化不良、疲勞和多毛症。

斯坦福大學醫學教授、斯坦福腎小球疾病研究中心主任Richard Lafayette博士評價道，「對許多患者來說，IgA腎病很難診斷，而且它可能逐漸發展為需要透析和/或腎移植的疾病。現在TARPEYO已獲得美國FDA批准，從而可以為患有這種複雜疾病的患者提供特定的治療。」

Calliditas首席醫學官Richard Philipson補充道：「TARPEYO是針對IgA腎病的疾病根源開發的治療藥物，其在美國FDA的獲批顯示了我們對IgA腎病患者堅定不移的奉獻精神。我們要感謝參與TARPEYO研究的患者、研究者和臨床工作者。」

美國IGA腎病基金會理事兼聯合創始人Bonnie Schneider表示，「不管是對於我們所有人，還是我們服務的所有IgA腎病患者，從前這都是一個艱難的過程。我們為擁有IgA腎病特定治療方案感到非常欣慰。」

如需瞭解更多信息，請參閱Calliditas關於此公告的新聞稿。

關於NEFECON

NEFECON(在美國以商品名TARPEYO^®獲得加速批准) 是口服靶向布地奈德遲釋膠囊，該皮質類固醇藥物具有強大的糖皮質激素活性和微弱的礦物類皮質激素活性，會進行大量的首過代謝。它被設計為4mg的遲釋膠囊，並以腸溶衣包覆，以便在遞送至迴腸之前保持完整。每粒膠囊均含有布地奈德包衣微丸，靶向迴腸中的粘膜B細胞，包括派爾集合淋巴結處（負責產生可導致IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-Ag1））。目前尚不明確Nefecon的療效在多大程度上是通過迴腸局部作用和全身作用介導的。2019年6月，雲頂新耀與Calliditas簽訂了一份附帶特許權使用費的獨家許可協議，授予雲頂新耀在中國（含大陸、香港、澳門以及台灣地區）和新加坡開發和商業化NEFECON的獨家權利。

關於NeflgArd研究

全球臨床研究NeflgArd是一項正在進行的3期、隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，旨在原發性IgA腎病成人患者（N=360）中評價在優化RASi療法基礎上NEFECON 16 mg每日一次給藥與安慰劑相比的療效和安全性。

該研究的A部分包括為期9個月的設盲治療期和為期3個月的隨訪期。主要終點為UPCR （尿蛋白肌酐比值），次要終點為eGFR（腎小球濾過率）。B部分是一項確證性驗證研究，期間不使用NEFECON進行治療，將在兩年內評估eGFR。

該研究達到了A部分的主要目的，即證明與安慰劑相比，NEFECON 16 mg每日給藥一次治療9個月後尿蛋白肌酐比率、即UPCR或蛋白尿出現統計學顯著性降低。在9個月時，接受NEFECON加RASi治療的患者(n=97)較基線降低34%，具有統計學顯著性，而單獨接受RASi治療的患者(n=102)降低5%，導致UPCR降低31%(16%至42%)，p=0.0001。

關於原發性免疫球蛋白A腎病（IgA腎病）

原發性免疫球蛋白A腎病(IgA腎病，IgAN或伯格氏病)是一種侵襲腎臟的進行性慢性自身免疫性疾病，當自身抗體識別出半乳糖缺陷的IgA1分子時出現，可產生IgA1免疫複合物，並沉積在腎小球系膜中^4,5。這種腎臟沉積可導致進行性腎臟損害，並可能導致終末期腎臟疾病。IgA腎病最常在青少年晚期至近40歲時發病^5,6。

關於雲頂新耀

雲頂新耀是一家專注於創新藥開發及商業化的生物製藥公司，致力於滿足亞洲市場尚未滿足的醫療需求。雲頂新耀的管理團隊在亞洲及全球製藥企業從事過高質量臨床開發、藥政事務、化學製造與控制(CMC)、業務發展和運營，擁有深厚的專長和豐富的經驗。雲頂新耀已打造10款有潛力成為全球同類首創或者同類最佳的藥物組合，其中大部分已經處於臨床試驗後期階段。公司的治療領域包括腫瘤、自身免疫性疾病、心腎疾病、感染性和傳染性疾病。有關更多信息，請訪問公司網站： www.everestmedicines.com。

關於Calliditas

Calliditas Therapeutics是一家總部位於瑞典斯德哥爾摩的生物製藥公司，專注於識別、開發和商業化孤兒病適應症的創新療法，最初專注於具有重大未滿足醫療需求的腎臟和肝臟疾病。

Calliditas已在納斯達克斯德哥爾摩(股票代碼: CALTX)和納斯達克全球精選市場(股票代碼: CALT)上市。訪問www.calliditas.com 以獲取更多信息。

1. TARPEYOTM (budesonide) [prescribing information].Stockholm, SE: Calliditas Therapeutics AB; 2021

2. Fellstrom BC, Barratt J, Cook H, et al.Targeted-release budesonide versus placebo in patients with IgA nephropathy (NEFIGAN): a double-blind, randomised, placebo-controlled phase 2b trial.Lancet.May 27, 2017;389(10084):2117-2127. https://doi:10.1016/S0140-6736(17)30550-0

3. Hastings, M. C., Bursac, Z., Julian, B. A., Villa Baca, E., Featherston, J., Woodford, S. Y., Bailey, L., & Wyatt, R. J. (2018).Life Expectancy for Patients From the Southeastern United States With IgA Nephropathy.Kidney Int Rep, 3(1), 99-104. https://doi.org/10.1016/j. ekir.2017.08.008

4. Barratt, J., & Feehally, J. (2005).IgA nephropathy.J Am Soc Nephrol, 16(7), 2088-2097. https://doi.org/10.1681/ASN.2005020134

5. Barratt, J., Rovin, B. H., Cattran, D., et al.(2020).Why Target the Gut to Treat IgA Nephropathy? Kidney Int Rep, 5(10), 1620-1624. https://doi.org/10.1016/j.ekir.2020.08.009

6. Jarrick, S., Lundberg, S., Welander, A., et al.(2019).Mortality in IgA Nephropathy: A Nationwide Population-Based Cohort Study.J Am Soc Nephrol, 30(5), 866-876. https://doi.org/10.1681/ASN.2018101017

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