雲頂新耀宣佈中國國家藥品監督管理局受理Nefecon用於治療原發性IgA腎病的新藥上市許可申請

-- Nefecon (布地奈德遲釋膠囊)新藥上市許可申請的受理，標誌著雲頂新耀在為中國原發性IgA腎病患者提供該疾病首創療法上，又邁進了重要一步

--中國現有約500萬IgA腎病患者，是該病患者人數最多的國家，且目前國內尚無針對性治療藥物

--Nefecon 已在美國和歐盟獲批上市，在中國被納入突破性治療品種

上海2022年11月15日 /美通社/ -- 雲頂新耀（HKEX 1952.HK）是一家專注於創新藥開發及商業化的生物製藥公司，致力於滿足亞太市場尚未被滿足的醫療需求，今日宣佈中國國家藥品監督管理局（NMPA）已受理Nefecon（美國商品名：TARPEYO^®，歐盟商品名：Kinpeygo^®）的新藥上市許可申請（NDA），用於治療具有進展風險的原發性IgA腎病（IgAN）成人患者。Nefecon新藥上市許可申請的受理，標誌著在為中國原發性IgA腎病患者提供該疾病首創療法上，雲頂新耀又邁進了重要一步。中國國家藥品監督管理局於2020年12月將Nefecon納入突破性治療（BTD）品種。

雲頂新耀首席執行官羅永慶表示：「Nefecon是全球50年來首款針對IgA腎病的治療藥物，而在中國，慢性腎病是嚴重威脅公眾健康的疾病之一，約有500萬人受IgA腎病困擾。Nefecon是我們腎病產品組合中的主打候選產品，此次新藥上市許可申請受理是這一創新藥物在國內邁向成功上市的重要里程碑。Nefecon是雲頂新耀商業化的重點產品之一，我們期待在監管部門的支持下，盡快將這一疾病首創的創新療法帶給急需治療的中國患者。」

雲頂新耀於今年4月份公佈中國人群亞組在接受Nefecon治療9個月後，蛋白尿下降和穩定腎小球濾過率（eGFR）的結果與關鍵性全球3期臨床研究 NefIgArd A部分的主要結果一致。2020年11月，NefIgArd 試驗A部分的主要結果顯示達到了研究預設的主要終點。2022年10月，A部分研究結果在《Kidney International》雜誌全文發表。結果顯示：在維持穩定RAS阻斷劑治療的基礎上，治療9個月後，Nefecon組的尿蛋白肌酐比（UPCR）與安慰劑組相比降低了27% (P = 0.0003) ，Nefecon組和安慰劑組的UPCR較基線值分別減少31%和5%。在腎功能保護方面，治療9個月後，Nefecon組的eGFR維持穩定，較基線僅下降0.17ml/min/1.73 m²，而安慰劑組的eGFR下降4.04 ml/min/1.73 m²。Nefecon組的eGFR治療獲益達到3.87 ml/min/1.73 m²，具有統計學意義(P = 0.0014)。在安全性方面，Nefecon耐受性良好，未發生嚴重的感染相關不良事件。

基於腎病領域巨大的未被滿足的臨床需求，Nefecon成為雲頂新耀管線開發的重點產品之一。在腎病治療領域，除了擁有Nefecon這一臨床開發後期的主打產品外，雲頂新耀的另一款候選產品EVER001於今年9月獲得了中國國家藥品監督管理局對其1b期臨床試驗（IND）申請的批准。EVER001是新一代共價可逆的布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，正在開發用於治療腎小球疾病。公司內部研發團隊將繼續開展針對腎病的創新藥物研發，現有多個腎病研發項目正處於臨床前階段，其中進展最快的一款針對腎小球腎病的候選藥物預計將在未來兩年內提交臨床試驗申請。

關於Nefecon

Nefecon 是口服靶向布地奈德遲釋膠囊，成為目前全球首個 IgA 腎病的靶向治療藥物，用於具有進展風險的成人原發性 IgA 腎病，降低蛋白尿水平。Nefecon是布地奈德的創新口服靶向遲釋制劑，而布地奈德是一種具有強糖皮質激素活性和弱鹽皮質激素活性的糖皮質激素，首過代謝程度極高。Nefecon專為 IgA 腎病患者研製，遲釋膠囊含布地奈德 4mg ，覆以腸溶包衣，使得藥物可以完整無損地到達迴腸，每粒Nefecon膠囊中所含的布地奈德包衣微丸，靶向作用於迴腸末端的黏膜B 細胞（包括派爾集合淋巴結），從而減少誘發 IgA 腎病的半乳糖缺陷的 IgA1 抗體（ Gd-IgA1 ）產生，進而在發病機制上游階段治療 IgA 腎病。2019 年 6 月，雲頂新耀與 Calliditas 簽訂獨家授權許可協議，獲得在大中華地區和新加坡開發以及商業化 Nefecon的權利。該協議於 2022 年 3 月擴展，將韓國納入雲頂新耀的授權許可範圍。

關於IgA腎病

IgA 腎病是導致慢性腎臟病（ CKD ）和腎功能衰竭的主要病因，是一種與進行性腎損傷相關的慢性、進行性自身免疫性疾病。IgA 腎病患者的主要特點是存在循環和腎小球免疫複合物。該免疫複合物含有半乳糖缺陷型 IgA1 （可被 IgG 自身抗體直接作用於鉸鏈區域的 O- 聚糖）和 C3 。IgA 腎病進展會伴發腎小球硬化、腎間質纖維化、腎功能不全、蛋白尿和高血壓。其中 50% 的 IgA 腎病患者在 30 年內會進展為終末期腎病（ ESRD）。ESRD 的標準治療是透析或腎移植，這給患者造成了巨大的健康經濟負擔，並顯著影響生活質量。目前中國尚無獲批治療IgA腎病的藥物。

關於雲頂新耀

雲頂新耀是一家專注於創新藥開發及商業化的生物製藥公司，致力於滿足亞洲市場尚未滿足的醫療需求。雲頂新耀的管理團隊在中國及全球領先製藥企業從事過高質量臨床開發、藥政事務、化學製造與控制（CMC）、業務發展和運營，擁有深厚的專長和豐富的經驗。雲頂新耀已打造多款有潛力成為全球同類首創或者同類最佳的藥物組合，其中大部分已經處於臨床試驗後期階段。公司的治療領域包括心腎疾病、自身免疫性疾病、感染性和傳染性疾病。有關更多信息，請訪問公司網站：www.everestmedicines.com 。

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