Menarini Group 宣佈 ELZONRIS® (Tagraxofusp) 經日本厚生勞動省指定為治療 BPDCN 的罕用藥

• 日本厚生勞動省批准 tagraxofusp 成為治療母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤 (BPDCN) 的罕用藥

意大利佛羅倫薩和紐約2023年8月31日 /美通社/ -- 國際領先的製藥和診斷公司 Menarini Group（「Menarin」）與其全資子公司 Stemline Therapeutics, Inc.（「Stemline」）本日宣佈，Stemline 在日本的開發合作夥伴 Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku) 獲得日本厚生勞動省 (MHLW) 的批准，使 tagraxofusp 成為指定罕用藥，預期適應症為母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤 (BPDCN)。

BPDCN 是一種侵襲性罕見血液惡性腫瘤，臨床結果曆來不佳。Stemline 的 ELZONRIS® (tagraxofusp) 是美國和歐洲唯一獲准用於 BPDCN 患者的療法，是第一個也是唯一一個獲准的 CD123 靶向療法。

罕用藥是日本厚生勞動省指定，用於治療不足 50,000 名患者且醫療需求特別高的藥物。如果能指定為罕用藥，有可能將獲得日本監管部門批准所需的時間縮短幾個月，從而使患者更快獲得藥物。

在日本，tagraxofusp 由 Nippon Shinyaku 開發，目前正進行 1/2 期臨床試驗。2021 年 3 月，Stemline 和 Nippon Shinyaku 就 tagraxofusp 在日本的開發和商業化簽訂了獨家許可協議，包括有可能進行聯合推廣。

Menarini Group 行政總裁 Elcin Barker Ergun 表示：「厚生勞動省決定授予 tagraxofusp 罕用藥資格，是認識到 tagraxofusp 可能對日本 BPDCN 患者產生的潛在積極影響，而日本患者群體目前的治療選擇很有限。我們的合作夥伴 Nippon Shinyaku 取得的這一成就進一步履行了我們的承諾，即為難以治療的癌症患者帶來革命性的治療新選擇，並為全球人民提供創新藥物。」

關於 BPDCN
BPDCN 的前稱是母細胞性 NK 細胞淋巴瘤，是一種侵襲性血液惡性腫瘤，常伴有皮膚表現，歷來臨床結果不佳。BPDCN 通常出現在骨髓和/或皮膚中，也可能牽涉淋巴結和內臟。BPDCN 的細胞起源是漿細胞樣樹突狀細胞 (pDC) 的前體。BPDCN 的診斷依據是 CD123、CD4 和 CD56 的免疫表型診斷三聯體，以及其他標記物。世界衛生組織 (WHO) 於 2008 年將這種疾病命名為「BPDCN」；以前的名稱包括母細胞 NK 細胞淋巴瘤和無顆粒 CD4+/CD56+ 血液皮膚腫瘤。欲了解更多資訊，請瀏覽 BPDCN 疾病認知網站 www.bpdcninfo.com。

關於 Menarini Group
Menarini Group 是一家領先的國際製藥和診斷公司，年營業額超過 44 億美元，擁有超過 17,000 名員工。Menarini 專注於強烈需求未得到滿足的治療領域，產品主要用於治療心臟病、腫瘤、肺病、腸胃病、傳染病、糖尿病、炎症和鎮痛。Menarini 擁有 18 個生產基地和 9 個研發中心，其產品銷往全球 140 個國家/地區。欲了解更多資訊，請瀏覽 www.menarini.com。

關於 Stemline Therapeutics Inc.
Stemline Therapeutics, Inc.（「Stemline」）作為 Menarini Group 的全資子公司，是一家商業化階段的生物製藥公司，專注於新型腫瘤治療藥物的開發和商業化。Stemline 在美國商業化 ORSERDU® (elacestrant)，這是一種口服內分泌療法，適用於患有雌激素受體 (ER) 陽性、人類表皮生長因子受體 2 (HER2) 陰性、ESR1 突變的晚期或轉移性乳腺癌的絕經後女性或成年男性，適合他們在接受至少一種內分泌療法後使用。Stemline 還在美國和歐洲商業化 ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs)，這是一種針對 CD123 的新型靶向療法，用於治療侵襲性血液腫瘤 - 母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞瘤 (BPDCN) 患者，這是美國和歐盟迄今為止唯一獲批的 BPDCN 療法。Stemline 還在歐洲商業化 NEXPOVIO®，這是一種治療多發性骨髓瘤的 XPO1 抑製劑。Stemline 還擁有處於不同開發階段的大量小分子和生物製劑臨床產品線，可用於治療多種實體癌和血液腫瘤。

關於 Nippon Shinyaku
我們的使命是幫助人們過上更健康、更幸福的生活。透過創造獨特的藥物，為與疾病作抗爭的患者和家庭帶來希望，我們的目標是成為一家深受社區信任的組織。請瀏覽我們的網站 (https://www.nippon-shinyaku.co.jp/english/index.php) 了解產品或詳細資訊。